核酸大热 再加抗体 1亿融资要踢肌肉病

这个生物初创公司的第三轮融资(C轮)让人看到了差异化的优势。


目前,诺奖技术的核酸干扰(RNAi)技术接连获批新药上市,让投资者信心大振。但是,这个领域的领先公司早已走在领跑多时,要想跟跑并不容易。

这个公司最近获得了1亿美元的融资,主打的技术就是核酸加抗体。


长期坚持点开阅读健点子ihealth的朋友一定不陌生,核酸技术目前在多个领域开疆拓土。在新陈代谢,中枢神经系统,肿瘤等领域。其实,在治疗肌肉疾病父母,核寡苷酸也是不断立功。


除了治疗常见的肌肉疾病,杜氏肌营养不良(DMD)之外,这家公司的目标,是强直肌萎缩1型(DM1)。


这家公司,就是Avidity Biosences。
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选择这个疾病,是因为Avidity已经有一个单克隆抗体(mAb)进入临床试验,如果能利用抗体平台,把RNA调节的核寡苷酸绕过肝脏以外的组织,就可以解决目前核酸药物的一个大问题,那就是肝毒性。


投资人看来对这个改进表示同意。


Avidity 最近融到了1 亿美元的 C 轮,有了钱可以评估其首款抗体-寡核苷酸共聚物(Conjugate)的临床概念证明(POC)。


此外,这笔钱还可以资助第二个计划的早期临床开发,同时允许Avidity探索此技术在肌肉疾病以外的领域的进一步应用。


肌营养不良DM1是一种目前没有任何治疗方法的疾病。


靶向传递


Avidity虽然规模不大,但是最近筑巢引凤,请来了知名的核酸技术的大牌药企Ionis公司的前高管,顿时士气大振。


Ionis是渤健(Biogen)公司的合作伙伴,渤健的第一个获批治疗脊髓型肌萎缩(SMA)的诺西那生钠(nusinersen)就是Ionis研发的。


除了DM1,Avidity的研发管线还包括治疗杜氏肌营养不良(DMD)的计划。


利用抗体来靶向传递核寡苷酸,这个抗体+ASO的聚合物可能是增强目前的核酸药物的下一代技术。


同时,公司任命Ionis前高管萨拉博伊斯(Sarah Boyce)非常有帮助。此轮投资由RTW投资领投,礼来也承诺了1500万美元。


参与的还有新投资者:科莫兰特资产管理、CureDuchenne、Logos 资本、合作伙伴基金管理、感知顾问和ST制药,以及上轮的投资者阿莱西亚资本、
亚历山大风险投资、Boxer资本,塔维斯托克集团、布雷斯制药资本、EcoR1资本和武田风险投资。


新首席执行官Boyce是Ionis控股的阿克恰治疗(Akcea公司,纳斯达克:AKCA)的总裁,直到9月份管理层突然变动。她以前是Ionis制药公司(纳斯达克:IONS)的首席商务官CBO。


虽然核酸药物在治疗肌肉疾病领域潜力很大,但是目前的主要集中开发的新药还是在新陈代谢疾病,肿瘤和免疫疾病方面。


礼来公司也是希望投资Avivity公司来获得在免疫方面的合作机会。


参考:
https://www.biocentury.com/biocentury/finance/2019-11-13/fresh-cash-new-ceo-avidity-will-build-musculoskeletal-pipeline-while-