今日，Ferring Pharmaceuticals公司和黑石生命科学（Blackstone Life Sciences）联合宣布，双方将共同投资开发新型基因疗法nadofaragene firadenovec（rAd-IFN/Syn3），用于治疗对卡介苗（BCG）反应不佳的晚期高级非肌层浸润性膀胱癌（high grade NMIBC）患者。目前，nadofaragene firadenovec正处于临床后期开发阶段，3期试验结果预计将在今年12月5日举行的第20届泌尿外科肿瘤协会（SUO）年会上公布。
膀胱癌是一种常见的癌症。在全球范围内，每年大概有43万人被诊断出患有该疾病，使其成为全球第九大常见癌症。NMIBC患者的癌细胞位于膀胱内或已长入膀胱内腔，但尚未扩散至肌肉或其他组织中。BCG是治疗这类患者的标准疗法，虽然有效，但是60%接受BCG治疗的患者最终会有复发的情况出现。这种情况下，推荐的治疗方案为彻底切除膀胱（膀胱切除术），以防止癌症的扩散。
FerGene公司是Ferring旗下专注于开发nadofaragene firadenovec的子公司。Nadofaragene firadenovec是一种基于腺病毒载体的基因疗法，需要每3个月通过导管灌注的方式，将含有干扰素α-2b转基因的腺病毒载体递送至膀胱。当进入膀胱壁细胞后，通过转染膀胱内皮细胞，导致膀胱产生大量的干扰素α-2b蛋白，进而增强其抗肿瘤活性。
这种全新的基因疗法机制可以将患者自身膀胱壁细胞转化为制造多种干扰素的微型工厂，增强机体抵抗癌症的天然防御能力。此前，美国FDA已接受nadofaragene firadenovec的生物制剂许可申请（BLA），并授予其突破性疗法认定和优先审评资格。根据协议条款，Ferring将向FerGene公司投资1.7亿美元，黑石生命科学将向FerGene公司投资4亿美元，双方将运用其在药物开发方面的专业知识，加速nadofaragene firadenovec的开发和商业化发展。“Ferring旗下的FerGene公司拥有将新型基因疗法推向市场的能力和团队，这将帮助我们把nadofaragene firadenovec更快的带给患者，“Ferring公司董事长Frederik Paulsen先生说：”Ferring和黑石生命科学的共同目标是让更多对卡介苗反应不佳的晚期高级非肌层浸润性膀胱癌患者从这种新型基因疗法中获益。“黑石生命科学总裁Paris Panayiotopoulos先生说：“Ferring，FerGene，和黑石生命科学的共同目标是进一步开发和商业化这种基于腺病毒载体的干扰素α-2b基因疗法，让更多的患者从这种突破性疗法中获益。“
参考资料：
[1] Ferring and Blackstone Life Sciences Invest Over $570 Million USD in Novel Gene Therapy for Bladder Cancer Patients, Retrieved November 25, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20191125005439/en
