11月30日，生物医药创新企业璧辰医药(ABM Therapeutics）宣布，其自主研发的新一代BRAF抑制剂ABM-1310，已获得美国FDA临床试验许可，用于治疗多种恶性肿瘤及脑转移。这是璧辰医药在美国申报的第一个临床项目。随着此次获得临床许可，该公司即将开启该在研药物的1期临床试验，并针对BRAF V600E/K基因突变患者进行招募。据悉，该研究将在美国MD安德森癌症中心启动。
BRAF 突变是一个主要的肿瘤驱动基因，占所有肿瘤的8%左右，在黑色素瘤、结肠癌、肺癌、脑胶质瘤等中都有分布。目前，全球已有多款BRAF抑制剂获批，包括维罗替尼、达拉替尼及恩科拉替尼等。当前，恶性肿瘤脑转移是现代抗癌治疗的一大挑战。公开数据显示，单在美国每年就有近30万的新发病人，他们的平均生存期仅为13-15个月，而5年生存率则不到5%。以黑色素瘤为例，有数据显示，黑色素瘤死亡的病人的脑部转移高达75%。对于脑转移病人的标准疗法是放射治疗，但放疗副作用大，导致病人生活质量严重下降。目前的化疗选择也仅限于替莫唑胺或类似物。由于血脑屏障的存在，大部分抗癌药的入脑率都很低，达不到疗效浓度。据悉，目前已上市的BRAF抑制剂的血脑屏障渗透率都很低，小于5%。
由璧辰医药研发的ABM-1310 ，则在临床前研究中显示出了血脑屏障渗透方面的理想优势。据悉，在动物实验中，ABM-1310的大脑自由浓度达到100%。同时，在相关的脑转移和脑原位动物模型中，与某种上市药品相比，同等剂量的ABM-1310将中位生存期延长了一倍。对此，璧辰医药创始人、首席执行官陈晨博士表示: “ 我们非常高兴ABM-1310能够获准在美国开展临床试验，这是对ABM Therapeutics自主研发能力的一个高度认可。很多癌症病人死于脑转移，但是目前的治疗方法还非常有限，一款高效的能入脑的抗癌药已经是市场的迫切需求。我们将积极推进该项目在美国的临床试验，希望能早日造福病人，为癌症患者带来更长的生存期。”。璧辰医药创立于2015年，是由拥有二十余年神经系统药物研发经验、肿瘤药物临床试验经验以及多年企业管理经验的生物医药领域的专家组成，聚焦于可突破血脑屏障的小分子药物研发的生物医药创新企业。目前，该公司已经在美国和中国设立了运营中心。除了首款ABM-1310，璧辰医药还有多条自主研发管线在向前推进。继今年初的A轮融资之后，目前公司正在进行A+轮融资，以支持ABM-1310和其他早期研发项目的开展。该公司也在期待从不同层面和维度开展同国际制药公司和生物医药公司的合作。
