2020年的脚步越来越近，预计新的一年又将有一批新药将在中国获批上市。 预见未来，药明康德微信团队筛选了20个有望在2020年获批上市的新药。
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1.药物名称：盐酸恩莎替尼胶囊（X-396）
研发公司：贝达药业
药物机制：ALK抑制剂
适应症：ALK阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌
盐酸恩莎替尼（X-396）是一款新型强效、高选择性的新一代ALK抑制剂，由贝达药业及其控股子公司Xcovery Holdings共同开发。2018年底，盐酸恩莎替尼上市申请获受理，并于2019年2月纳入优先审评。其适应症为，用于此前接受过克唑替尼治疗后进展的或者对克唑替尼不耐受的间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。
ALK是非小细胞肺癌重要的致癌驱动因子之一，ALK融合蛋白基因在NSCLC患者中的阳性率为5%左右。ALK抑制剂能够有效抑制ALK的活性，从而起到抑制肿瘤生长的作用。研究显示，盐酸恩莎替尼对克唑替尼耐药的ALK 阳性非小细胞肺癌患者有良好的疗效和安全性。在疗效方面，独立评审委员会（IRC）评估的整体ORR为 48.7%，疾病控制率为87.8%；颅内ORR为66.7%，颅内病灶控制率达92.8%，整体疗效和颅内疗效均达到预期指标。而且它的安全耐受性良好。这款药有望成为贝达药业继凯美纳（盐酸埃克替尼）后的第2款肺癌靶向药。
2.药物名称：重组人钮兰格林
研发公司：泽生科技
药物机制：基因工程生物药
适应症：轻、中度慢性心力衰竭
重组人纽兰格林（rhNRG-1，Neucardin）是由上海泽生科技研发的用于治疗轻、中度慢性心力衰竭的“first-in-class”基因工程生物创新药。今年1月底，该药的上市申请获得中国国家药监局的受理，并在之后被纳入优先审评。值得一提的是，8月26日，泽生科技子公司美国泽生（Zensun USA）宣布纽卡定（重组人纽兰格林）已获得美国FDA快速通道（Fast Track）资格。
公开信息显示，该药的优势在于，通过全新靶点与机制能直接作用于受损的心肌细胞，修复心肌结构，改善其收缩及舒张功能。经过已完成的全球2000多例患者的多项临床试验验证，该药能显著改善患者心脏功能、逆转心室重构，提高运动能力及生活质量，并可大幅降低目标患者全因死亡率及再入院率。
3.药物名称：阿利珠单抗（alirocumab）
研发公司：赛诺菲（Sanofi）
药物机制：PCSK9抑制剂
适应症1：用于原发性高胆固醇血症 或混合性血脂异常的成年患者
适应症2：降低动脉粥样硬化性心血管疾病患者的心血管事件风险
今年4月，赛诺菲宣布其PCSK9抑制剂类降脂药阿利珠单抗注射液（alirocumab，英文商品名为Praluent）已被纳入优先审评，用于两种适应症：用于原发性高胆固醇血症（杂合子型家族性和非家族性） 或混合性血脂异常的成年患者；用于降低动脉粥样硬化性心血管疾病患者的心血管事件风险。
阿利珠单抗由再生元和赛诺菲共同开发，该药物通过抑制 PCSK9（前蛋白转化酶枯草溶菌素9）与低密度脂蛋白（ LDL）受体的结合，从而增加肝细胞表面的可用 LDL 受体数量以清除 LDL。此次该药物在中国的申报是基于一项ODYSSEY OUTCOMES的3期研究，结果表明，它能够显著降低急性冠脉综合征患者心血管事件风险并与降低全因死亡风险相关：患者主要不良心血管事件 (MACE) 的风险降低15%，同时全因死亡风险降低15%。目前，PCSK9 抑制剂已成为新一代降低LDL-C的药物，也是一类有效的抗动脉粥样硬化药物，这类药物的诞生是抗动脉粥样硬化疾病治疗历史上的革命性进展。
4.药物名称：重组人凝血因子VIII
研发公司：神州细胞
药物机制：重组人凝血因子VIII
适应症：A型血友病
神州细胞研发的自2008年开始自主研发的重组人凝血因子VIII蛋白（SCT800），拟用于治疗A型血友病。早前，神州细胞已经在中国提交了A型血友病治疗药物重组人凝血因子VIII的上市申请。这是神州细胞首个申报上市的产品，也是首个申报上市的中国国产重组人凝血因子VIII。
目前，神州细胞已经在成人及青少年甲型血友病中完成了SCT800的3期临床研究，同时正在进行SCT800对儿童、成人及青少年患者的预防治疗3期研究。A型血友病，是一种遗传的终生性疾病。目前中国血友病标准治疗率低，长期预后差而导致血友病儿童超过90%已出现不同程度的关节病变。
5.药物名称：西尼莫德片（siponimod）
研发公司：诺华（Novartis）
药物机制：S1P受体调节剂
适应症：多发性硬化症
西尼莫德片是诺华公司开发的新一代选择性1-磷酸鞘氨醇（S1P）受体调节剂，它能够与淋巴细胞中的S1P1亚型受体相结合，防止它们进入多发性硬化症（MS）患者的中枢神经系统（CNS），从而达到抑制炎症的效果。今年5月，西尼莫德片在中国的上市申请被纳入优先审评。
今年3月，美国FDA宣布批准该药上市，用于治疗复发型多发性硬化症（RMS）成年患者，其中包括复发缓解型（relapsing-remitting）疾病和活跃的继发进展型疾病（active SPMS）。研究表明，西尼莫德片可以防止神经突触出现神经退行性病变，并且促进CNS的髓鞘再生。它具有改变疾病进程的潜力。值得一提的是，2018年5月，多发性硬化症（MS）被纳入中国《第一批罕见病目录》。
6.药物名称：维布妥昔单抗
研发公司：武田（Takeda）
药物机制：抗体偶联药物（ADC）
适应症：CD30阳性的淋巴瘤
维布妥昔单抗（brentuximab vedotin）是武田旗下的一种全新的抗体偶联药物（ADC），靶向治疗CD30阳性的淋巴瘤。今年6月，武田旗下的维布妥昔单抗在中国的上市申请纳入优先审评。该药分别于2015年和2017年先后在美国获批用于治疗霍奇淋巴瘤(HL)和系统性间变性大细胞淋巴瘤(sALCL)，以及皮肤间变性大细胞淋巴瘤（pcALCL）和表达CD30的蕈样肉芽肿（MF）的成人患者。
在若干研究报告中显示，相对于现有化疗治疗方案，维布妥昔单抗能够显著提高患者的生存，包括复发/难治性霍奇金淋巴瘤与系统性间变大细胞淋巴瘤，分别将5年生存率提高至41%与60%。
7.药物名称：拉那芦人单抗(Takhzyro)
研发公司：武田（Takeda）
药物机制：靶向血浆激肽释放酶(KLK)单抗
适应症：遗传性血管性水肿
8.药物名称：泽布替尼（zanubrutinib）
研发公司：百济神州
药物机制：BTK小分子抑制剂
适应症：R/R 套细胞淋巴瘤（MCL）
泽布替尼是百济神州公司自主研发的一款口服BTK小分子抑制剂，它的特点在于最大化对BTK靶点的特异性结合，从而最大程度减小脱靶效应而带来的毒副作用。在治疗多种B细胞癌症的临床试验中，泽布替尼都显示出良好的疗效和安全性。不久前，这一新药在美国获批，比FDA的预定回复日期早了近4个月。泽布替尼是首个获得FDA的“快速通道”、“加速审评”、“突破性疗法”和“优先审评”四大特殊通道资格认定的中国自主研发抗癌新药。
据悉，泽布替尼自2014年在全球开启广泛的临床项目以来，已入组1600多位患者。在一项涉及86名患者的单臂临床实验中，这款药物展现出了喜人的结果——84%的患者出现肿瘤缩小，中位缓解持续时间为19.5个月。在中国，百济神州于2018年下半年已经提交泽布替尼的新药上市申请。目前，泽布替尼还在多项临床试验中，作为单药或组合疗法，治疗多种类型的B细胞血液癌症。
9.药物名称：替雷利珠单抗（tislelizumab）
研发公司：百济神州
药物机制：PD-1 抗体
适应症1：经典型霍奇金淋巴瘤
适应症2：局部晚期或转移性尿路上皮癌
替雷利珠单抗（tislelizumab）是由百济神州研发的 PD-1 抗体，正在全球范围内被开发作为单药疗法及联合疗法治疗一系列实体瘤和血液肿瘤。目前，替雷利珠单抗已经在中国有两项上市申请，且均被纳入优先审评。其中一项的适应症为：用于治疗复发/难治性经典型霍奇金淋巴瘤（R/R cHL）；另一项为：用于治疗既往接受过治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。根据公告，这是百济神州PD-1产品的第一个实体瘤上市申请，同时该适应症的上市申请也是在PD-1/PD-L1领域在中国申报的第一个上市申请。
10.药品名称：马来酸艾维替尼
研发公司：艾森医药
药物机制：EGFR T790M靶向药
适应症：非小细胞肺癌
艾维替尼是艾森医药研发的一款第三代EGFR抑制剂，主要用于治疗EGFR突变及T790M突变阳性耐药的非小细胞肺癌。2018年，艾维替尼完成中国注册临床研究，并向中国国家药监局递交新药上市申请（NDA），同年8月9日艾维替尼被纳入新药上市优先审评程序。目前，艾维替尼的新药审评审批尚在进行当中。
根据艾森医药公开资料，作为新一代表皮生长因子受体EGFR抑制剂，艾维替尼体现了三个重要抗肺癌药理特性：一是有选择地抑制导致肺癌的EGFR基因突变，而对有生理功能的人类正常EGFR没有作用，其选择优势可达300倍。因而副作用非常小。二是能克服肺癌EGFR基因的耐药突变，有效抑制耐药肺癌细胞生长。三是不可逆抑制肺癌EGFR基因突变，可达到永久阻断其致癌通路的效果。
11.药物名称：布罗舒单抗（burosumab）
研发公司：协和发酵麒麟
药物机制：靶向FGF23的人源化IgG1抗体
适应症：FGF23 相关低磷血症
12.药物名称：氯化镭[223Ra]注射液
研发公司：拜耳(Bayer)
药物机制：α-粒子辐射放射性治疗药物
适应症：去势抵抗性前列腺癌/乳腺癌
氯化镭[223Ra]注射液，是一种α-粒子辐射放射性治疗药物，它通过发射α粒子作用于骨转移的癌细胞，能够帮助改善患者的生存，且具有良好的安全性。据悉，镭233（α-发射器）发射的高LET（线性能量转移）射线，能够在邻近肿瘤细胞中引发高频率的双链DNA断裂，从而产生强效的细胞毒效应。据悉，Xofigo在美国获批是基于其关键3期ALSYMPCA研究数据。数据表明，该药联合最佳支持治疗（BSoC）相比安慰剂联合BSoC组可使总生存期延长3.6个月，并使死亡风险降低30%。数据显示，2017年Xofigo的全球销售额达到4.08亿欧元。目前拜耳也正在继续推进Xofigo治疗其他癌症的临床研究。
13.药物名称：氟唑帕利
研发公司：恒瑞医药
药物机制：PARP抑制剂
适应症：复发性卵巢癌/其他
14.药物名称：尼拉帕利
研发公司：再鼎医药
药物机制：PARP抑制剂
适应症：卵巢癌
尼拉帕利是再鼎医药引进的一种高效、选择性的每日一次口服小分子聚（ADP-核糖）PARP1/2抑制剂。临床研究表明，它能显著延长患者中位无进展生存期。根据再鼎公告，该药物拥有卓越的临床疗效、一天一次的给药方案以及优越的药代动力学特质，并具有能够穿越血脑屏障的优势。目前尼拉帕利已经在美国、欧洲、中国香港和中国澳门获批上市。在中国大陆地区，尼拉帕利的新药上市申请在2018年12月获得受理，并在不久后被纳入优先审评。
2019年4月，《柳叶刀肿瘤学》发表尼拉帕利临床2期研究QUADRA的最新结果。研究结果表明，在既往接受过多线治疗的卵巢癌患者中，尼拉帕利不仅针对携带BRCA突变的患者，也针对BRCA野生型患者，特别是同源重组缺陷（HRD）阳性患者具有明显的临床疗效。在主要研究人群中，总缓解率为28%，临床获益率为68%，中位缓解持续时间为9.2个月。根据再鼎医药公告，则乐是全球第一个获批的适用于所有铂敏感复发卵巢癌患者、无论其BRCA基因是否突变的PARP抑制剂。
15.药物名称：注射用泰它西普
研发公司：荣昌生物
药物机制：BLyS和APRIL抑制剂
适应症：系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎等
泰它西普是荣昌生物研发的生物新药，能同时抑制BLyS和APRIL两个细胞因子，正在开发用于治疗系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎等多种自身免疫疾病。BLyS和APRIL是B淋巴细胞分化成熟的关键因子，该因子过度表达是系统性红斑狼疮等多种B淋巴细胞相关的自身免疫疾病的重要原因。几日前，该药物在中国的上市申请刚刚被纳入优先审评。
今年7月，荣昌生物公布了泰它西普治疗系统性红斑狼疮的关键性临床研究结果。该试验于2015年启动，共入组249例SLE患者。结果显示，泰它西普治疗组与安慰剂对照组之间临床应答率差异显着，在统计学具有显着性差异，达到临床试验主要终点，其中泰它西普高剂量组48周应答率达到79.2%，安慰剂对照组应答率为32.0%。泰它西普在安全性方面也表现优异，病人耐受性良好。
16.药物名称：奥妥珠单抗（obinutuzumab）
研发公司：罗氏（Roche）
药物机制：第二代CD20单抗
适应症：CD20阳性弥漫性大B细胞淋巴瘤/CD20阳性滤泡淋巴瘤等
17.药品名称：恩美曲妥珠单抗(Kadcyla)
研发公司：罗氏和ImmunoGen
药物机制：HER2抗体偶联药物
适应症：晚期转移性HER2+乳腺癌
18.药物名称：索凡替尼（surufatinib）
研发公司：和记黄埔医药
药物机制：VEGFR和FGFR双重抑制剂
适应症：晚期非胰腺神经内分泌瘤
19.药物名称：abemaciclib片
研发公司：礼来（Eli Lilly）
药物机制：CDK4/6抑制剂
适应症：接受内分泌治疗后进展的HR+、HER2-的晚期或转移性乳腺癌
20.药物名称：倍林妥莫双抗
安进（Amgen）
药物机制：靶向CD19和CD3的双特异性抗体
适应症：费城染色体阴性前体B细胞急性淋巴细胞白血病
