各位读者新年好！辞去2019年，我们迎来了2020年开启的新十年！2020年将是一个新的时间坐标，等待着我们为它画上生机勃勃的线条。那么关乎人们健康的生物医药产业在这一年会有怎样的发展趋势呢？今天，创鉴汇将结合Genetic Engineering and Biotechnology News（GEN）上发表的一篇文章，和大家共同展望这一年的几大趋势。篇幅有限，如您想了解全部信息，欢迎点击文末“阅读原文/Read More“，访问原始文章页面。据Informa Pharma Intelligence的数据显示，2019年前三季度美国生物医药行业共有242项并购交易，约1950亿美元。Informa Pharma Intelligence的首席分析师Dan Chancellor先生在接受采访时表示，并购是生物医药产业发展的一部分。目前，没有任何迹象表明2020年的这一活动会出现下降趋势。而且，并购交易的驱动力之一是生物医药公司希望快速从外部获得产品管线，特别是对处于发展阶段的公司来说，并购虽然不是获得临床前或临床阶段产品的最佳突破口，但却是一个获得处于开发后期药品的好方法。尤其是产品刚刚获批的时候，研发公司可能需要一个商业合作伙伴来帮助产品更快更好地给到患者。
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2019年，“令人震惊”（shocking），“惊人的逆转”（stunning reversal）…这些词是美国媒体对渤健（Biogen）公司爆出重磅新闻的描述。2019年10月23日，渤健和卫材（Elsai）公司联合宣布，在与FDA和专家讨论之后，计划在2020年递交治疗阿尔茨海默病的在研新药aducanumab的生物制品申请（BLA），并将继续与欧洲，日本等其它国家监管机构继续协商。尽管，在2019年3月，两家公司曾宣布，根据独立数据监督委员会的建议，终止对aducanumab的3期临床试验。但现在，两家公司表示，通过对包含更多患者的数据集的分析，发现在名为EMERGE的临床试验中，剂量为10 mg/kg的aducanumab能够显著改善患者认知能力。同时在名为ENGAGE的临床试验中，持续接受剂量为10 mg/kg的aducanumab的部分患者的认知能力也得到了提高。
据MoneyTree Report的数据显示，尽管2019年前三季度的融资交易数量从2018年的452宗增加到了457宗，但融资总额却下降了。而且，2019年前三季度的融资总额与2018年上半年相比下降了25.5%。出现这种差异的原因在于投资者对早期投资比例的增加。2019年第三季度交易数量保持在19笔，但早期融资的美元总额却与2018年的同期相比增涨了36%。2019年前三季度的融资总交易额和总交易数量均出现了同比下滑，其中，总交易额同比下降27%，交易数量同比下降9%。在2019年第三季度，风险资本融资继续流向很多处于早期发展阶段的初创公司。然而，交易数量与2018年第三季度相比保持稳定，但与2018年的前三个季度相比，2019年前三季度交易的美元金额显著下降，预计随着经济增长率的放缓，这一趋势或将继续。
2019年10月，来自Broad研究所的CRISPR大牛刘如谦（David Liu）教授团队公布了一种名为先导编辑（Prime Editing）的新型基因编辑技术，有望修复大约89%的已知人类致病变异。其核心之一是一种由Cas9蛋白与逆转录酶（reverse transcriptase）融合而成的特殊蛋白。该技术的另一个关键是一种特殊的gRNA，它被研究人员们称为“pegRNA”。与普通的gRNA不同，这种pegRNA不但能够结合想要进行编辑的特定DNA区域，还自带“修改模板”。此前，由刘教授参与创办的首家利用CRISPR单碱基编辑技术开发全新疗法的Beam Therapeutics公司在其招股书中列出了12种在研项目，可治疗的疾病领域包括β地中海贫血和镰状细胞贫血症，以及急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓系白血病（AML）。Beam表示，大多数临床前项目已经在实验室中证明了“治疗相关”的细胞碱基编辑技术。2020年，其目标是在动物中验证并测试细胞碱基编辑技术。如果一切顺利，可能会在2021年启动多个人体试验的项目申请。
展望2020，综合生物医药行业的发展趋势来看，众多医药公司无论采取哪一种发展策略，其目标必定是将更多的好药新药加速带到患者身边。我们也翘首以盼，期待2020年为下一个十年征程拉开新的篇章。
[1] 8 Biopharma Trends to Watch in 2020, Retrieved Dec. 31, 2019, from https://www.genengnews.com/a-lists/8-biopharma-trends-to-watch-in-2020/
