今日，创鉴汇回顾了在去年1月至3月间完成A轮和B轮融资的四家生物医药初创公司曾公布的融资信息，并整合了它们的最新进展。让我们来看一下，一年过去了，它们发展得如何？
Vor Biopharma于2019年2月完成4200万美元A轮融资，并宣布把资金投入到其主要候选药物VOR-33的临床开发中，治疗急性骨髓性白血病（AML）患者，同时希望可以用于开发其它血液癌症的潜在疗法。该公司由PureTech Health与肿瘤学家Siddhartha Mukherjee博士在2016年共同创立，旨在将经基因编辑的骨髓细胞移植到AML患者中。这些骨髓细胞可以产生不携带CD33蛋白的健康血细胞。CD33是一种在成髓细胞表面表达的抗原，在多达90%的AML患者中都存在。此前，该公司已发表了概念验证论文。今年1月，它曾与美国FDA会面商讨临床试验的前期准备，及所需数据。对于Vor公司来说，他们已经完成了将药物推入到临床试验过程中的部分里程碑。其首席执行官Robert Ang先生表示，今年晚些时候将会有更多进展。
Tiburio Therapeutics于2019年1月完成3100万美元A轮融资，并宣布继续推进其创新药物TBR-760和TBR-065的临床试验，分别治疗无功能垂体腺瘤（NFPA）和罕见内分泌疾病患者。脑垂体位于大脑底部下方，是调节内分泌功能的重要因子，无功能垂体腺瘤是一种非转移性垂体瘤，由垂体中的促性腺细胞产生，会造成患者头痛、呕吐、视力减退、产奶量变化、月经变化、疲劳、抑郁、认知行为改变等问题。目前的治疗方法仅限于经蝶窦脑垂体手术和放射治疗，这两种治疗方式都具有高风险性。该公司开发的TBR-760是一种生长抑素-多巴胺嵌合配体，可抑制NFPA细胞的分泌和增殖，并有可能缩小或阻止肿瘤生长。该公司的首席执行官Abraham Ceesay先生表示，其TBR-760的2期临床试验将于今年晚些时候全面启动，其TBR-065药物目前仍在确定研发适应症的过程中。
Apic Bio于2019年1月完成4000万美元A轮融资，并宣布推进其基因疗法APB-101和APB-102，分别治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症和遗传性肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者。α1抗胰蛋白酶（α1-antitrypsin，AAT）是一种蛋白酶抑制剂。α1-抗胰蛋白酶缺乏症的特点是，错误折叠的AAT突变体在肝细胞内质网内聚集，无法入血循环，血清AAT水平降低，并由此引发肝脏及肺部疾病。AAT具有多种遗传分型，当M型AAT蛋白缺乏时，体内蛋白水解酶过度分解肺泡壁弹性纤维而导致肺气肿，而Z型AAT可引起肝细胞损害甚至肝硬化。APB-101利用了该公司专有的腺相关病毒（AAV）双向质粒载体（df-AAV），可以将治疗转基因输送到肝脏，使Z型AAT合成减少，同时使M型AAT合成增加，进而达到治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症的目的。此前，APB-101已在临床前体内和体外实验中，获得了积极的概念验证数据。另外，该公司正在等待APB-102临床前研究的最终结果，预计将在今年晚些时候递交IND申请。目前，该公司已通过美国FDA的“同情用药”许可，将这种疗法用于某些患者的治疗中。
Ribon Therapeutics于2019年1月完成6500万美元B轮融资，并宣布将资金用于其研发管线内药物的临床开发。Ribon的研究重点是PARP酶家族的成员PARP-7。PARP-7抑制剂代表了一种新的治疗方法，其开发的RBN-2397已在治疗晚期实体瘤的1期试验中完成首例患者给药。Ribon公司还建立了一个monoPARP综合技术平台，用于开发治疗癌症等疾病的小分子药物。MonoPARP在调节使癌细胞存活的应激反应中发挥重要作用。有12种不同的monoPARP可以在多种应激反应中发挥作用，这使monoPARP抑制剂在很多的治疗领域具有很大的治疗潜力。据该公司的公开信息显示，其PARP抑制剂RBN-2397目前已在治疗晚期实体瘤患者的1期临床试验中完成了首例患者给药。
