中国国家药监局药品审评中心（CDE）数据公示，杨森制药（Janssen）申报的FGFR抑制剂erdafitinib片在中国获批3项临床试验，适应症为接受卡介苗治疗后复发、且携带FGFR突变或融合的高危非肌层浸润性膀胱癌。Erdafitinib是一款first-in-class疗法，已于2019年4月在美国加速获批上市，是美国FDA批准的首款针对转移性膀胱癌的靶向疗法，它的获批标志着携带特定FGFR基因突变的转移性膀胱癌患者终于迎来首款个体化疗法。
图片来源：CDE官网截图
膀胱癌通常与患者膀胱或尿路上皮细胞中出现的基因突变相关，大约1/5的复发/难治性膀胱癌患者中会出现FGFR突变。FGFRs是一个受体酪氨酸激酶家族，在不同肿瘤中出现的基因突变可以导致它们被激活，从而促进肿瘤细胞的生存和增殖。Erdafitinib是强生集团旗下杨森制药开放的一种口服泛成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，能够靶向FGFRs的特定基因突变。在美国，erdafitinib曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定，该药物的新药申请也获得了优先审评资格。2019年4月，美国FDA加速批准erdafitinib上市，治疗接受铂基化疗后疾病仍然进展的局部晚期或转移性膀胱癌成人患者，这些肿瘤携带特定致敏性FGFR3或FGFR2基因突变，患者需要接受FDA批准的伴随诊断来确认适合接受erdafitinib治疗。Erdafitinib是FDA批准的首款针对转移性膀胱癌的靶向疗法，它的批准代表着第一款针对携带特定FGFR基因突变的转移性膀胱癌患者的个体化疗法正式到来。
在美国，erdafitinib的获批基于一项2期临床试验数据。据介绍，该研究包含87名局部晚期或转移性膀胱癌患者，而且这些患者携带特定FGFR3或FGFR2基因突变。在接受过化疗并且疾病继续进展的患者中，erdafitinib达到32.2%的总缓解率，其中2.3%的患者达到完全缓解。患者平均缓解持续时间达到5.4个月。此外还值得注意的是，这些患者中25%接受过抗PD-L1/PD-1疗法，erdafitinib对那些对抗PD-L1/PD-1疗法没有反应的患者也产生疗效。
在中国，erdafitinib片已经获得6项临床试验默示许可，共涉及两种适应症。早前，erdafitinib获批3项针对“具有FGFR基因变异的晚期实体瘤（尿路上皮癌除外）”的临床研究。本次获批的3项申请，针对的是“接受卡介苗治疗后复发、且携带FGFR突变或融合的高危非肌层浸润性膀胱癌”。膀胱癌是泌尿系统最常见的恶性肿瘤，也是全身十大常见肿瘤之一。公开信息显示，在中国，该癌症占泌尿生殖系肿瘤发病率的第一位，其中大多数起源于移行上皮。近年来，中国部分地区膀胱癌发病率呈现稳中有升趋势。我们祝贺杨森制药erdafitinib片在中国获批针对膀胱癌患者的临床试验，希望研究顺利进行，早日惠及患者！
