今日，基因疗法公司Affinia Therapeutics宣布完成6000万美元A轮融资，以推进其腺相关病毒（AAV）载体和基因疗法平台的开发，并针对肌肉和中枢神经系统（CNS）疾病开发变革性疗法。Atlas Venture参与领投了本轮融资。
该公司专有的AAV载体平台使研究人员能够系统地设计具有显著组织靶向和其他特性的新型AAV载体和基因疗法。这一平台是在Grousbeck基因治疗中心开发，并根据AAV9的发明人之一，哈佛医学院教授Lon Vandenberghe博士的进一步研究发展而来。该公司已从马萨诸塞州眼耳医院和龙沙（Lonza）公司获得了该技术的研发许可。Vandenberghe博士和他的团队成功开发了包含几千种新型AAV载体的文库，名为AAVSmartLibraries。这个文库里的每个载体都可以根据研究人员感兴趣的不同参数进行筛选，其中包括组织嗜性（病毒容易感染哪些组织），制造产量，以及人体中预先存在的免疫力。每次文库筛选的结果能够提供对载体结构功能关系的洞见，从而让合理设计创新载体和基因疗法成为可能，显著提高疗法特性。新闻稿指出，该公司可能拥有世界上最大的功能性AAV载体库。
Lon Vandenberghe博士（图片来源：参考资料[2]）
Vandenberghe博士表示，该公司将互补的专业知识汇集在一起，使他们能够为AAV载体、启动子和基因疗法共同实现合理的设计。通过利用合成和系统生物学，以及高通量筛选，组织和单细胞分离技术，他们希望可以开发出目前患者急需的药物，并改善现有的治疗标准。“我们利用专有的平台，系统地设计具有显著靶向特性的新型AAV载体和基因疗法，这为基因疗法树立了新的标准，”Affinia首席执行官Rick Modi先生说：“我们很高兴可以与这些杰出的投资机构合作，它们的支持帮助我们将开发平台和候选产品推向临床，并尽快带给有需要的患者。”
[1] Affinia Therapeutics Raises $60M in Series A Financing to Advance Rational Design AAV Platform and Transformative Gene Therapies, Retrieved Mar 31, 2020, from http://www.globenewswire.com/news-release/2020/03/31/2009133/0/en/Affinia-Therapeutics-Raises-60M-in-Series-A-Financing-to-Advance-Rational-Design-AAV-Platform-and-Transformative-Gene-Therapies.html[2] Can a pair of top AveXis alumni steer a new gene therapy upstart to R&D glory? 3 VCs bet $60M on it, Retrieved Mar 31, 2020, from https://endpts.com/can-a-pair-of-top-avexis-alumni-steer-a-new-gene-therapy-upstart-to-rd-glory-3-vcs-bet-60m-on-it/
