今日，Aspen Neuroscience公司宣布完成7000万美元A轮融资，以推进其首款自体干细胞疗法的开发，治疗帕金森病患者。Aspen是全球为数不多的几家为帕金森病患者提供自体神经元替代疗法的公司之一，这家由世界著名干细胞科学家Jeanne F. Loring博士参与创建的公司到底有何过人之处？
该公司旨在用干细胞来重建患者受损的神经网络。它可以将患者的皮肤细胞变成诱导多能干细胞，而这种细胞可以变为体内任何细胞类型，包括治疗帕金森病的多巴胺能神经元。这种自体细胞疗法的另一个优势在于，它不会产生排斥反应，使患者不需要额外接受免疫抑制药物的治疗。此外，该公司还利用其创新基因组方法和专有的机器学习工具来把控药物质量，通过防止任何有害基因突变的发生，让每种细胞系能够成为安全有效的药物。
自体细胞疗法与同种异体疗法的比较（图片来源：Aspen Neuroscience官网）该公司治疗散发性帕金森病的首款候选药物ANPD001目前正在临床前评估中，以支持其IND申请的递交。另一款基因编辑的自体神经元疗法ANPD002也正在开发中，治疗特定的帕金森病患者。这类患者编码葡萄糖脑苷脂酶（GBA）的基因出现突变，导致GBA缺失。Aspen Neuroscience首席执行官Howard Federoff博士表示：“我们的使命是为帕金森病患者开发一种改变疾病进程的自体神经元疗法。”
题图来源：Aspen Neuroscience官网[1] Aspen Neuroscience Announces $70 Million Series A Financing Led by OrbiMed to Advance Development of the First Autologous Neuron Replacement Therapy to Treat Parkinson Disease, Retrieved Apr 1, 2020, from https://www.biospace.com/article/releases/aspen-neuroscience-announces-70-million-series-a-financing-led-by-orbimed-to-advance-development-of-the-first-autologous-neuron-replacement-therapy-to-treat-parkinson-disease/?s=62
