日前，致力于开发血液系统和骨骼肌肉疾病治疗药物的Keros Therapeutics公司宣布通过IPO募资9600万美元，以进一步推进其候选药物KER-050和KER-047的临床开发。这家公司在刚刚完成5600万美元融资后，又超额完成IPO。它开发的疗法为什么这么吸引投资人？
Keros致力于治疗与转化生长因子-β （TGF-β）信号通路功能障碍相关的疾病。其首款候选药物KER-050是一种工程化的配体陷阱（ligand trap），它由TGF-β受体的修饰配体结合域组成，该结合域被称为IIA型激活素受体，可以与抗体的Fc区融合。KER-050通过抑制部分TGF-β家族蛋白的信号传导来促进造血作用，进而增加红细胞和血小板的产生。目前，它被开发用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）和骨髓纤维化患者的低血细胞计数或血细胞减少症，其中包括贫血和血小板减少症。
Keros Therapeutics研发管线（图片来源：Keros Therapeutics官网）
该公司的另一款候选药物KER-047是一款可以选择性抑制激活素受体样激酶2或TGF-β受体ALK2的小分子药物。目前，KER-047正在用于治疗由高铁调素水平下降而引起的贫血和骨化性纤维增生症（FOP）患者。此外，该公司还有一款处于临床前开发阶段的KER-012。KER-012也是一款工程化的配体陷阱，它通过结合并抑制包括激活素A和激活素B在内的TGF-β配体的信号传导，从而具有增加骨骼质量的潜在疗效。KER-012对激活素A和激活素B的抑制也具有增加骨形态发生蛋白（BMP）通路信号传导的潜力，因此可以治疗由于BMP受体失活而导致BMP信号降低的疾病。目前，KER-012正在被开发治疗骨质疏松症，成骨不全症，以及肺动脉高压（PAH，一种与BMP信号降低有关的疾病）等疾病。我们祝贺Keros公司成功登陆纳斯达克，期待它开发的血液系统和骨骼肌肉疾病治疗方法可以早日造福全球病患！
[1] Keros Therapeutics Raises $96M in Upsized IPO to Fuel Clinical Tests, Retrieved Apr 8, 2020, from https://xconomy.com/boston/2020/04/08/keros-therapeutics-raises-96m-in-upsized-ipo-to-fuel-clinical-tests/
