日前,在Bay Bridge Bio公司网站上发表的一篇文章概述了成功的生物医药初创公司的几大共同点。这家公司致力于帮助科学家和企业家获得工作和创建公司所需要的网络和资源,这篇文章的作者Richard Murphey先生正是该公司的创始人。在这篇文章中,作者通过其公司的数据库和IPO招股书,分析了从2018年第一季度到2019年第一季度成功上市的生物医药初创公司,最终得出了它们的几大特点。
首先,无容置疑,它们都是开发治疗严重未满足医疗需求的药物,例如癌症,严重或被忽视的罕见疾病。

其次,它们都拥有新颖的生物/生化见解,帮助他们对疾病生物学或治疗靶点达到更好的理解。如果这些公司正在就一个新的靶点开发药物,那么直到他们可以在患者身上做试验,才会知道它的真实疗效。这就需要很长时间和很多资金的投入。虽然有时它在动物或体外试验中表现出良好的疗效,但在人体试验中的失败风险依旧很高。如果他们正在开发一种靶向疾病主要驱动因素的化学/生物制品,但一直被认为是“不可成药”的靶点,那么他们则需要思考如何用较少的投入,达到想要的治疗效果。另外,这些公司都拥有与人体临床结果相关的疾病模型,和非常可靠的,具有数据支持的靶点信息。它们还拥有一个快速,可行的“经济型“临床开发计划,以获得关于该药物是否对人体有效的初步数据。降低临床项目的成本和风险是非常重要的,而2/3期临床试验的失败将大大提高药物的开发成本。在这方面,它们有时会以1/2期研究的生物标志物来预测临床结果,并明确定义药物治疗的患者群体。此外,还会通过美国FDA的加速审评,突破性疗法认定和快速通道资格等路径加速药物的获批。

最后,它们拥有一种诚实求真的文化。管理团队和投资人如果发现他们在研的疗法没有效果,那么则倾向于尽早结束这一项目。这也就是为什么在处于发展早期的公司中,管理团队内通常会有一位风险投资人来参与把控公司的大方向。
[1] What are the characteristics of the top biotech startups?, Retrieved Apr 10, 2020, from https://www.baybridgebio.com/blog/characteristics_top_startups.html