日前，致力于开发针对血液和实体肿瘤的免疫疗法公司Kiromic BioPharma宣布拟IPO募资2000万美元，以进一步利用其专有靶点发现平台Diamond来识别新靶点，并继续推进其早期候选药物的开发。
该公司的Diamond靶点发现平台是一个多用途的计算平台，可以识别T细胞和B细胞的免疫学新靶点。它含有超过10亿个原始数据的活检记录，其中包括具有非标准度量单位的数据，使用非结构化自然语言完成的出版物等。它能够识别并优先排列在疾病中具有高度特异性表达的生物标记，野生型，突变体，同工型，新表位等，同时在整个患者群体中提供其分布和甲基化状态，还能够找出引发免疫反应基因的确切位置。此外，它还可以自动协调所有原始数据并创建标准化数据集，从而使该公司能够快速筛查癌症治疗靶点。
Kiromic BioPharma创新免疫疗法平台工作图解（图片来源：Kiromic BioPharma）该公司还开发了一个配合Diamond平台使用的异构体靶点预测平台CancerSplice。该平台可以准确预测到与T细胞结合和破坏癌细胞的正确同工型。同工型是靶点的变体，它包括其氨基酸序列中的变异，这些变异既可以改变靶点的最终折叠形式，也可以改变其被改造过的T细胞识别的能力。在具有异质性的癌细胞群中，同工型可以优先扩展以避免被T细胞检测和破坏。这些同工型使T细胞无法完全结合癌细胞上的靶点，进而影响杀伤癌细胞的能力。根据所选的组织类型，CancerSplice平台可以显示高表达的肿瘤与低表达的正常组织相比升高的同工型的分类列表，然后进行差异分析并生成在肿瘤中表达，但在正常组织中不表达的同工型；以及在正常组织中表达，但在肿瘤中高度表达的同工型。经过一系列对比后，将所选的同工型具有特异性的氨基酸序列直接送入Diamond平台的人工神经胶囊网络，以进行肽设计和优先排序。
ABBIE递送系统（图片来源：Kiromic BioPharma）其开发的ABBIE递送系统，可将治疗性基因安全精准地插入宿主细胞的基因组中。ABBIE是一种非病毒基因编辑机制，它可以将质粒基因组模板插入T细胞的基因组，以便它们可以表达CAR蛋白和其他潜在的辅助蛋白。与病毒载体相比，该递送平台将以更低的成本和更短的时间将DNA模板递送到T细胞基因组。
Kiromic BioPharma研发管线（图片来源：Kiromic BioPharma）
根据其官网信息显示，目前该公司已有3个在研基因疗法项目，预计将在今年第三季度进入临床前开发阶段。此外，它还与哈佛大学，耶鲁大学，MD安德森癌症中心（MD Anderson Cancer Center）等知名研究机构和学府达成合作，以加速研发进展。我们预祝Kiromic BioPharma公司上市进程顺利，早日将其新型疗法带给患者！
参考资料：
[1] Immuno-oncology biotech Kiromic BioPharma files for a $20 million IPO. Retrieved 2020-05-12, https://www.renaissancecapital.com/IPO-Center/News/68323/Immuno-oncology-biotech-Kiromic-BioPharma-files-for-a-$20-million-IPO
