01 EDP-305治疗原发性胆汁性肝硬化的INTREPID研究主要结果公布
2020年5月6日，Enanta Pharmaceuticals公布了其在原发性胆汁性肝硬化（PBC）受试者中开展的法尼醇X受体（FXR）EDP-305的 INTREPID 2期研究主要结果。意向治疗（ITT）分析虽未达主要终点，但与安慰剂组相比，接受1 mg和2.5 mg EDP-305治疗的患者显示了更高的PBC缓解率。 02 FDA授予BXQ-350治疗恶性胶质瘤孤儿药资格 5月7日，Bexion Pharmaceuticals 宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其候选药物BXQ-350孤儿药资格，用于治疗恶性胶质瘤，包括弥漫性内在脑桥胶质瘤（DIPG）。BXQ-350是一种由多功能、溶酶体激活蛋白Saposin C和磷脂酰丝氨酸组成的制剂，临床前研究中表现出抗脑肿瘤和其他实体瘤作用，包括可能导致脑转移的肿瘤。Bexion公司计划在2020年开始BXQ-350的后期试验。 03 δ选择性GABAA受体激动剂OV101治疗X染色体易裂症2期研究获积极结果 5月7日，Ovid Therapeutics宣布，在X染色体易裂症男性患者中开展的OV101（gaboxadol）的2期ROCKET试验获得积极结果。OV101是一种新型δ选择性GABAA受体激动剂，此前已获FDA授予的孤儿药和快速通道资格，用于治疗天使综合征和X染色体易裂症，以及欧盟委员会（EC）授予的治疗天使综合征的孤儿药资格。 04 Golexanolone治疗肝硬化和轻度肝性脑病2a期研究获积极补充结果 5月8日，Karolinska Development AB宣布，其投资公司Umecrine Cognition在golexanolone的一项2a期研究中取得了积极的补充结果。此项研究在肝硬化和轻度肝性脑病（HE）患者中开展，其他疗效终点的数据分析显示，候选药物golexanolone对频谱脑电图（EEG）评估的大脑信号传导具有显著影响，并对日间过度嗜睡改善具有积极作用。 05 武田vedolizumab皮下制剂欧盟获批，用于溃疡性结肠炎或克罗恩病维持治疗 5月8日，武田（Takeda）公司宣布，EC已授予Entyvio（vedolizumab）皮下（SC）制剂的上市许可。Entyvio是一种肠道选择性生物制剂，用于中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）或克罗恩病（CD）成人患者的维持治疗。Entyvio SC将提供预充式注射器和预充式注射笔。 06 诺华新药西尼莫德在中国获批，用于成人复发型多发性硬化 5月9日，诺华（中国）宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准西尼莫德（siponimod）用于治疗成人复发型多发性硬化，包括临床孤立综合征（CIS）、复发-缓解型疾病（RRMS）和活动性继发进展型疾病（SPMS）。西尼莫德是目前全球首个，也是唯一一款批准用于治疗SPMS的口服疾病修正治疗（DMT）药物，于2019年3月获FDA批准上市。 07 CRISPR基因编辑疗法取得关键进展，获FDA再生医学先进疗法认定 5月11日，CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals宣布，FDA授予CTX001再生医学先进疗法（RMAT）资格，用于治疗严重镰刀型细胞贫血病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）。此前，CTX001已获FDA授予的治疗TDT的孤儿药资格以及治疗TDT和SCD的快速通道资格，另曾获欧洲药品管理局（EMA）授予的治疗SCD和TDT的孤儿药资格。 图片来源：Pixabay 08 便携式神经调节刺激器（PoNS）获FDA突破性器械认定，用于多发性硬化所致步态不稳 5月12日，Helius Medical Technologies公司宣布，其便携式神经调节刺激器（PoNS）获得FDA突破性器械认定，作为多发性硬化（MS）所致步态不稳的潜在治疗方法，并将其用作专业指导下的治疗性康复计划的辅助手段。PoNS是一类非植入式医疗器械，此前已在加拿大获批上市。点此回顾 09 颗粒蛋白前体产品获两项欧盟专利及治疗肌萎缩侧索硬化的FDA孤儿药资格 5月12日，临床阶段生物疗法公司Alpha Cognition宣布已获得颗粒蛋白前体（progranulin）治疗神经退行性疾病的两项欧盟专利（EP2249861A1和EP3009143A1），此外，FDA已授予其颗粒蛋白前体产品Alpha-602治疗肌萎缩侧索硬化 (ALS) 的孤儿药资格。 10 替代传统骨髓移植，脐带血干细胞疗法达到3期试验终点 5月13日，Gamida Cell宣布，其在研细胞疗法omidubicel在治疗需要接受骨髓移植的高危恶性血液癌症患者的3期临床研究中，取得积极的顶线结果。Omidubicel是首款获得FDA突破性疗法认定的骨髓移植产品，已在美国和欧盟获得孤儿药资格。 11 赛诺菲CD38抗体组合疗法达到3期临床终点，在中国已递交临床试验申请 5月13日，赛诺菲（Sanofi）公司宣布，其开发的CD38抗体Sarclisa（isatuximab-irfc），与地塞米松（dexamethasone）和carfilzomib联用，在治疗多发性骨髓瘤（MM）患者的3期临床研究IKEMA的中期分析中，达到主要研究终点。该试验的积极数据将支持isatuximab监管申请的递交。
