今日，生物医药公司Rallybio宣布完成1.45亿美元B轮融资，以将其治疗胎儿/新生儿同种免疫性血小板减少症（FNAIT）的候选药物RLYB211推进临床，并进一步扩大其产品组合。该公司在2018年建立，并上榜同年的“生物技术猛公司”榜单。其创始人团队拥有30多年的行业经验，Martin Mackay博士、Stephen Uden博士以及Jeffrey Fryer先生曾是Alexion，辉瑞（Pfizer），诺华（Novartis）等大型医药公司的高管。
该公司的在研疗法RLYB211是一种由血浆衍生的超免疫球蛋白，可通过纯化捐赠血浆中的抗体制成，目前正在开发它预防FNAIT。FNAIT是一种危及生命的罕见疾病，可导致胎儿和新生儿出血失控。它是一种可能在怀孕期间发生的疾病，由携带特定人类血小板抗原（HPA）（最常见的是HPA-1）的母亲与胎儿之间的不相容性引起。这种不相容性可能导致孕妇产生攻击胎儿血小板的抗体。胎儿血小板的破坏会导致婴儿患有严重的血小板减少症，进而导致颅内出血（ICH）。ICH的后果可能是毁灭性的，包括流产，或让婴儿患有严重的终身神经功能障碍。当前尚无已批准预防或治疗FNAIT的疗法出现。Rallybio公司从挪威的Prophylix AS公司获得了RLYB211的开发权益，它旨在通过抗体介导的免疫抑制（AMIS）机制来预防FNAIT。此前，RLYB211已获得美国FDA和欧洲药品管理局授予的孤儿药资格，以及罕见儿科疾病药物认定。Rallybio计划在今年下半年进行评估RLYB211疗效的1/2期临床研究。
Rallybio公司的研发管线（图片来源：Rallybio官网）
除RLYB211之外，Rallybio还拥有一系列非常有潜力的候选产品，其中包括正处于临床前开发阶段，旨在解决罕见血液疾病的RLYB212；以及用于治疗罕见免疫炎性疾病的3款临床前蛋白质疗法。该公司的产品组合还包括针对罕见代谢疾病的发现项目，致力于加速发现和开发用于治疗罕见疾病患者的变革性小分子药物。“Rallybio团队非常积极地将创新候选药物带给遭受毁灭性罕见疾病困扰的患者，”Rallybio公司董事长，兼首席执行官Martin Mackay博士说：“希望可以通过我们的开发计划来改善当前的产品线，扩大我们的产品组合，并扩展我们的罕见疾病专家团队。在此，我们感谢这些优秀投资者的大力支持。”
[1] Rallybio Completes $145 Million Series B Financing and Announces Plans to Advance Lead Product Candidate into the Clinic in 2H 2020. Retrieved 2020-05-19, https://rallybio.com/newsroom/2020/05/rallybio-completes-145-million-series-b-financing-and-announces-plans-to-advance-lead-product-candidate-into-the-clinic-in-2h-2020/
