这个批准姗姗来迟，预计欧洲药品管理局在2020年第一季度就批准提出建议，但是还是如期而至。
这也是继美国日本之后第三个授予这个基因疗法的市场。
诺华的Zolgensma在欧洲有条件地被批准，用于治疗脊髓肌肉萎缩症 （SMA） 和 SMA 1 型或最多有三个 SMN2 基因副本的SMA 患者。
这个获批可能让欧盟的SMA患者，从法国和德国开始，受益于这个基因治疗。
诺华下属的AveXis公司表示，正在与欧盟许多国家和医保机构讨论，希望能尽快进入更多的欧盟国家市场。
前不久，日本刚刚批准了Zolgensma，而且定价比美国的定价要低。日本的定价为1.67亿日元，约合1108万人民币元。而在美国的定价为212.5万美元，约合1460万元。
瑞士药企诺华表示，Zolgensma在症状前和有症状的SMA中表现出显著且临床意义的治疗益处，包括长时间的无进展生存和在疾病自然历史中所未见的运动里程碑的实现。迄今为止的长期试验结果显示，在给药后治疗效果持续5年。
法国的SMA患者有望最快获得治疗，通过一个ATU的项目，德国患者也随后获得治疗。其他欧盟各国政府和医保机构将通过AveXis公司的创新，"第一天"访问计划的条款，获得快速上市。
脊髓肌萎缩是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，由于缺乏功能 SMN1 基因，导致运动神经元迅速且不可逆转地丧失，影响肌肉功能，包括呼吸、吞咽和基本运动。
SMZ中最严重的是SMA1型，主要影响新生儿，预计寿命不超过两岁。
在欧洲，大约 550-600 名婴儿出生时就患有 SMA。
Zolgensma是在2019年获批上市的。上市后，2019 的销售额已经达到了3.61亿美元。
接受治疗的总患者人数达到约200人。其中，有100名婴儿在10月至12月的三个月内接受了这种治疗。
因为价格昂贵，被称为史上第一高价药。目前，主要治疗是由医保覆盖，只有一名患者没有医保覆盖。
欧洲的这个获批，预计将大大扩展了治疗的人数。因为，在日本，每年预计治疗40人。
新生儿脊髓肌肉萎缩的筛查有所改善，新生儿筛查将是扩大佐尔根斯马市场的关键优先事项，诺华旗下AveXis公司总裁大卫·列侬今年一月告诉BioPharma Dive期刊。
此外，我们还与欧洲超过 100 家的利益相关者组织会面，讨论我们的"第一天"访问计划，通过旨在在当地定价和报销框架中能够工作的用户自主选项，实现快速患者使用。
列侬在诺华公司的新闻稿中表示道。
”Day One“计划
在新闻稿中，这位高管详细解释了适合欧盟国家的定价机制，这个被称为”DAY One（第一天）“的计划。
”"第一天"就诊计划确保在国家定价和报销协议制定之前治疗的患者的费用与临床和经济评估后谈判达成的基于价值的价格保持一致。“公司表示道。
”该计划通过多种可自定义选项维护本地定价和报销框架的完整性，“诺华公司补充道。
为了让SMA患者尽快用上这个基因疗法，诺华也是想尽一切办法。这其中包括：
◾追溯返利（retroactive rebates）。确保早期获取成本与当地临床和经济评估流程后的谈判价格保持一致；
◾延期付款和分期付款选项，使报销机构能够在早期获取阶段管理预算影响；
◾在临床和经济评估后协商的基于结果的回扣可应用于早期就诊期间接受治疗的患者；
◾为治疗机构提供行政管理和随访护理方面的严格培训；和
◾访问 RESTORE，这是一个全球注册，患者被诊断为 SMA，利用现有的国家/地区登记注册系统。
三朵金花 罗氏决定在即
这个最新获批将对渤健（Biogen）公司的Spinraza(诺西那生钠注射液)和罗氏（Roche）的口服治疗脊髓肌萎缩的risdiplam产生影响。罗氏旨在今年获得治疗SMA的口服药物的批准。
因为，罗氏的口服SMA新药去年11月底提出上市申请，而且被美国FDA接受，快速审批的时间表指向6个月后的今年5月24日。
但是，FDA上个月提出了新的数据要求，导致这个最新的可能口服的治疗SMA的新药的命运，被推迟。
在患者社区的一封信中，罗氏/基因泰克公司4月7日表示，根据监管机构的要求，已经在今年2月提交了额外的数据，其中包括太阳鱼（SUNFISH）第二部分研究的12个月的数据。
这个额外数据的提交，导致原定于下个月底的决定如今可能无法按期实现。
罗氏无奈表示，这一延期就是3个月。公司预计，能否获批第一个口服脊髓肌萎缩新药，结论将在8月24日前见分晓。
参考：
https://www.novartis.com/news/media-releases/avexis-receives-ec-approval-and-activates-%22day-one%22-access-program-zolgensma-only-gene-therapy-spinal-muscular-atrophy-sma
