今日，Day One Biopharmaceuticals公司宣布完成由Atlas Venture公司参与投资的6000万美元A轮融资，并通过武田（Takeda）公司获得抗癌疗法DAY101（以前称为TAK-580）在全世界范围内的开发和商业化推广权益。武田公司保留了DAY101在某些罕见疾病适应症中的权益。
DAY101是一种具有高选择性的口服泛RAF小分子抑制剂，可开发治疗各个年龄段的癌症患者。RAS-RAF-MEK-ERK途径是调节关键细胞功能（例如生长和存活）的重要信号通路。该通路也是癌症中最常见的突变致癌途径之一。BRAF基因变异可导致信号通路持续激活，从而驱动肿瘤生长。与其他MAPK通路抑制剂相比，这种独特的泛RAF抑制剂具有较高的大脑分布和暴露水平，让其可以使患有原发性脑肿瘤或实体瘤的脑转移患者受益。迄今为止，DAY101已作为单药疗法或与其他抗癌药物联合在临床试验中治疗了200多名患者。其1期临床研究结果表明，DAY101的治疗使携带BRAF激活突变的黑色素瘤患者的肿瘤显著缩小。据该公司的首席医学官Samuel Blackman博士介绍，在美国，儿童癌症患者大约要比成年患者晚6.5年获得有效的治疗方法。在过去30年中，美国FDA仅批准了10款用于儿童癌症患者的新药。因此，尽管其开发的DAY101可用于各个年龄段癌症患者的治疗，但他们决定优先从儿童适应症开始探索，旨在改变当今儿童新型癌症药物的开发速度。目前，DAY101正在1期临床试验中治疗儿童癌症患者，旨在评估DAY101作为单药疗法治疗与BRAF突变相关的复发性/进行性低度星形细胞瘤（astrocytoma）儿童患者的安全性和临床活性。
“这是一种具有独特作用机理的药物，它可以靶向BRAF突变的癌症，也可以靶向BRAF野生型融合的癌症，”Day One的共同创始人，兼首席医学官Samuel Blackman医学博士说：“我们的目标是通过识别和开发基于儿童癌症生物学的新疗法，从而显著改变儿童抗癌药物开发的速度，并最终达到让所有患者受益的目的，无论他们是儿童还是成人。”[1] Day One Biopharmaceuticals shares plans to rapidly develop new cancer treatments for people of all ages and announces $60M Series A funding and lead clinical-stage program acquired through Takeda. Retrieved 2020-05-21, https://dayonebio.net/news/news-3/
