基因疗法公司再获7500万美元融资，超15家机构看好

-所得款项将用于通过初步的临床概念验证来推进4DMT的三种精确引导的AAV基因疗法候选药物，以推进临床前产品线和专有的下一代Therapeutic Vector Evolution平台，并扩大内部GMP制造能力

-预计用于Fabry疾病的4D-310，用于XLRP的4D-125和用于治疗脉络膜血症的4D-110均有望在2020年进入临床

2020年6月16日，4D Molecular Therapeutics（4DMT）是基于定向进化的精确引导AAV基因药物开发的临床阶段领导者，宣布完成其7500万美元的C轮融资。该轮融资由Viking Global Investors牵头，包括Amzak Health，Casdin Capital，Cystic Fibrosis Foundation，Longevity Vision Fund，MiraeAsset Financial Group，Octagon Investments和QUAD Investment Management在内的新投资者参与。现有的投资者也参与了此次融资，包括Arrowmark Partners，Berkeley Catalyst Fund，BVF Partners L.P.，Pappas Capital＆Chiesi Ventures，Perceptive Advisors，Pfizer Ventures和Ridgeback Capital Investments。

4D Molecular Therapeutics产品线

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此次融资的所得款项将用于通过患者的初始临床概念验证来推进4DMT的三种精确引导AAV基因治疗产品候选产品，以推进4DMT的专有产品管线和下一代Therapeutic Vector Evolution平台并扩展其内部GMP制造能力。4DMT预计在2020年开始对其4D-310进行临床试验，4D-310是其用于治疗Fabry疾病的候选产品，以及两种眼科产品：4D-125用于治疗X连锁性色素性视网膜炎（XLRP），罗氏拥有开发和商业化的独家选择权的全资候选公司，以及获授给罗氏公司的4D-110疗法，用于治疗脉络膜炎的候选产品。此外，这笔资金还将帮助支持4DMT的临床前产品管线和平台，包括对4D-710进行IND启用研究，4DMT的用于气溶胶治疗囊性纤维化肺病的全资候选产品，以及在4DT的全资候选产品的开发。适用于稀有和大型市场的神经肌肉疾病和眼科。

4DMT疗法VECTOR EVOLUTION为疾病发现提供了一种疾病优先解决方案

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“这项融资使4DMT能够将三种候选产品推向临床试验，并实现我们的使命，即为患有罕见和大型市场疾病的广大患者释放基因治疗的全部潜力，”David Kirn 医学博士4DMT的创始人，董事长兼首席执行官。“我们很荣幸能得到与我们一样愿景的如此高素质的生命科学投资者的支持。”

关于4DMT

4DMT是一家临床阶段的精准基因药物公司，利用定向进化的力量来释放针对溶酶体贮积病，眼科，神经肌肉疾病和囊性纤维化的罕见和大型市场疾病的基因治疗的全部潜力。4DMT专有的Therapeutic Vector Evolution平台实现了“疾病优先”的方法来进行产品发现和开发，从而实现了AAV载体的定制化，以靶向与潜在疾病相关的特定组织类型。这些专有且经过优化的AAV载体旨在通过常规临床途径，有效的转导，降低的免疫原性和对已有抗体的抗性提供靶向递送-这些特性可以使基因疗法的开发克服常规AAV载体的已知局限性。4DMT载体的设计显示出改进的治疗特性，使该公司能够追踪以前无法治疗的患者群体，并能应对广泛的稀有和大型市场疾病市场。