8月11日，联拓生物（LianBio）宣布正式成立，首席执行官为黎兵博士，总裁兼首席业务官为余久筠医学博士。这是由Perceptive Advisors创立、培育和孵化的公司，通过与全球性生物制药公司达成战略合作关系，以高效的产品开发为中国和亚洲其他主要国家和地区的患者提供优质的治疗药物及科学疗法。目前，联拓生物在中国上海和美国新泽西州普林斯顿均设有办事处，并以创新为主要目标。
超5亿美元达成战略合作
同日，BridgeBio Pharma宣布与联拓生物达成合作，将其管线拓展至中国。根据新闻稿，该合作初期将专注于BridgeBio公司研发的两款肿瘤产品，包括现正进行3期临床试验的选择性FGFR抑制剂infigratinib，以及治疗因RAS和酪氨酸激酶受体导致的实体肿瘤的SHP2抑制剂BBP-398。
根据协议条款，联拓生物将获得中国及指定亚洲市场的商业化权益，并参与infigratinib和BBP-398的临床研发。同时，联拓生物获得BridgeBio公司超过20种管线产品在中国及其他亚洲主要市场的优先使用权。这将加速推进BridgeBio公司在该地区的临床研究和商业化，让其能以创新的手段迅速解决庞大群体的医疗需求。
其中，抗肿瘤候选药infigratinib，是一款首创的选择性FGFR抑制剂，目前正处于3期开发阶段，用于治疗由FGFR基因异常导致的胆管癌（CCA）和尿路上皮癌（膀胱癌）等疾病。新闻稿指出，作为QED PROOF全球3期临床研究的一部分，联拓生物正在中国大陆开展将infigratinib用于一线胆管癌治疗的研究，并进一步计划启动将infigratinib用于胃癌以及其他因FGFR基因变异导致的肿瘤疾病的2a期临床研究。
另一款抗肿瘤产品BBP-398，是一种新型SHP2抑制剂，主要用于治疗耐药性肿瘤和其他难治性肿瘤。在中国大陆和亚洲其他主要市场，联拓生物将在各种实体肿瘤（如非小型细胞癌、结肠直肠癌和胰腺癌）中研究BBP-398与其他药物组合的联合疗法。
根据协议，BridgeBio公司短期内的经济权益包括2650万美元首付款和阶段性付款，长期将获得高达5.05亿美元的阶段性付款，并在许可地区售出两款药物的净销售额中，获得个位数至两位数的分层销售分成。此外，BridgeBio公司将投资增持联拓生物股权，该公司首席执行官Neil Kumar博士同时获任联拓生物董事会成员。
▲联拓生物在研管线（截图来源：联拓生物官网）
引进创新心肌病靶向疗法
8月11日，联拓生物还与MyoKardia公司达成战略合作，以在中国及其他亚洲地区开发和商业化创新心肌病靶向疗法mavacamten。这是一种首创的小分子治疗药物，曾获FDA授予的突破性疗法认定。
Mavacamten是MyoKardia公司的主要治疗候选药物，正在开发用于肥厚型心肌病（HCM）以及目标射血分数保留（HFpEF）的心力衰竭患者。此次与联拓生物的合作，最初将在中国为阻塞性HCM寻求mavacamten的注册策略，并计划与MyoKardia公司的发展策略保持一致。
新闻稿显示，该产品能够与肌球蛋白进行可逆性结合，直接靶向梗阻性和非梗阻性肥厚型心肌病引起的心肌过度收缩和舒张受损。有关mavacamten治疗有症状的梗阻性HCM患者的关键的3期EXPLORER-HCM临床试验的结果显示，在治疗后，候选药对患者的症状和心血管功能方面的改善具有显著的统计学意义和临床意义。MyoKardia公司计划于2021年第一季度在美国提交候选药的新药申请，并同时开发它对于治疗非梗阻性HCM患者及射血分数保留性心脏衰竭患者的研究。
根据协议条款，MyoKardia公司还将在交易完成时获得4000万美元的付款，并在合作伙伴关系的头六个月内支付额外的承诺付款。该公司可能有资格获得高达1.475亿美元的监管和销售里程碑付款，以及在合作概述的区域内销售mavacamten的分层两位数特许权使用费。联拓生物将资助合作领域中的所有开发和商业支出。
我们祝贺联拓生物成立，并获得多款创新在研疗法，预祝该公司在未来的产品开发能进展顺利，早日为患者带来更多创新疗法。
