研发动态
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两款双靶点肺癌新药拟纳入突破性治疗品种
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百济神州「迪妥昔单抗」和「泽布替尼」拟纳入优先审评
9月29日，CDE公示，百济神州2款新药拟纳入优先审评。其中一款为迪妥昔单抗注射液，正在开发用于治疗多种神经母细胞瘤。根据公开信息，这是今年初百济神州从EUSA Pharma引进的单克隆抗体QARZIBA（dinutuximab beta）。另一款为BTK抑制剂泽布替尼胶囊，此次纳入优先审评的适应症为，适用于治疗成人华氏巨球蛋白血症（WM）患者。Dinutuximab beta是一款单克隆抗体，可以与神经母细胞瘤细胞过度表达的特定靶标GD2.iii结合；泽布替尼是一款设计旨在最大化靶点占有率、最小化脱靶效应的小分子布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。
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赛诺菲/再生元PD-1抑制剂在中国临床试验申请获受理
9月29日，CDE公示，由赛诺菲（Sanofi）申报的PD-1抑制剂cemiplimab注射液临床试验申请获得受理。公开资料显示，cemiplimab是美国FDA批准的第一例针对晚期皮肤鳞状细胞癌（CSCC）的疗法，曾获FDA突破性疗法认定和优先审评资格。此外，它还在治疗非小细胞肺癌（NSCLC）患者的3期临床试验和治疗晚期基底细胞癌（BCC）患者的关键性2期试验中获得积极结果。Cemiplimab（Libtayo，REGN2810）是一款全人源化抗PD-1单克隆抗体，该产品通过阻断PD-1信号通路，来帮助人体的免疫系统杀伤肿瘤细胞。
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一线治疗鼻咽癌！君实生物PD-1单抗3期临床达到主要研究终点
9月28日，君实生物宣布，由该公司自主研发的抗PD-1单抗特瑞普利单抗联合化疗治疗复发性或转移性鼻咽癌的随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心3期临床研究（JUPITER-02研究）在期中分析中，由独立数据监察委员会（IDMC）判定达到了预设的主要研究终点。君实生物计划于近期向NMPA及相关国家的药监部门递交上市申请。特瑞普利单抗注射液是一款抗PD-1肿瘤免疫疗法，在中国获批的首个适应症为既往接受全身系统治疗失败的不可切除或转移性黑色素瘤的治疗。
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针对乳腺癌，罗氏潜在“best-in-class”新药在中国获批临床
据CDE最新公示，罗氏（Roche）1类新药GDC-9545获得临床试验默示许可，拟开发用于雌激素受体（ER）阳性、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌。GDC-9545是由基因泰克开发的一款选择性雌激素受体降解剂，它通过与ER相结合，导致ER无法激活靶向基因的转录，以及ER蛋白的降解，从而更为彻底地阻断ER介导的信号通路。
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GSK寡核苷酸疗法首次在中国获批临床，有望“功能性治愈”慢性乙肝
据CDE最新公示，葛兰素史克（GSK）的1类新药GSK3228836注射液获得一项临床试验默示许可，适应症为“慢性乙型肝炎”。GSK3228836是一款反义寡核苷酸（ASOs）药物，全球2a期临床试验结果表明该在研药具有抑制乙肝病毒的潜力。在被乙肝病毒感染的肝脏中，GSK3228836能够特异性识别乙肝病毒用于形成病毒抗原（引起疾病的蛋白质）的mRNA，并通过募集肝脏自身的酶来将病毒mRNA消化掉，降低病毒蛋白HBsAg的水平。
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百济神州自主研发的Bcl-2抑制剂在中国申报临床并获受理
9月26日，CDE公示，百济神州自主研发的1类新药BGB-11417薄膜包衣片申报临床试验，并获得受理。根据百济神州早前发布的公开资料，这是一款高选择性、潜在“best-in-class”的Bcl-2抑制剂。百济神州已在今年第一季度启动BGB-11417用于治疗成熟B细胞恶性肿瘤患者的1期临床试验，并计划将其作为单药以及联合BTK抑制剂泽布替尼进行开发。在有些血癌和其它肿瘤类型中，Bcl-2蛋白的积累会导致肿瘤细胞无法进入细胞凋亡过程。Bcl-2抑制剂可以通过选择性抑制Bcl-2蛋白来恢复肿瘤细胞程序性死亡机制（细胞凋亡），从而杀死肿瘤。
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开发治疗新冠肺炎，昂科免疫CD24Fc的3期研究取得显著效果
9月25日，昂科免疫公司（OncoImmune）宣布， 3期SAC-COVID临床试验的患者入组已经结束，并在预定的中期有效性分析结果中显示出显著效果。203名受试者（原计划入组人数的75%）的数据显示，与接受安慰剂的患者相比，使用免疫调节剂SACCOVID （CD24Fc）治疗的重症和危重症新冠肺炎患者在与标准护理联合使用时，恢复速度显著加快，死亡或呼吸衰竭的风险降低了50%以上。CD24Fc是该公司开发的一种针对先天免疫系统的研究性免疫调节剂，该在研药物已经在健康志愿者中进行了安全性研究，并在预防性治疗白血病患者造血干细胞移植后移植物抗宿主病（GVHD）的2期临床试验中显示出了治疗效果。
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艾伯维RGMa靶向抗体elezanumab获孤儿药资格
艾伯维（AbbVie）近日宣布，FDA已授予elezanumab（ABT-555）孤儿药资格（ODD）和快速通道资格（FTD），该药是一种治疗脊髓损伤患者的在研疗法。elezanumab是人免疫球蛋白（Ig）G1同型单克隆抗体，可选择性地与排斥性导向分子A（RGMa）结合；RGMa是轴突生长的抑制剂，是中枢神经系统（CNS）损伤后抑制神经元再生和功能恢复的重要因素。elezanumab正被研究治疗脊髓损伤、多发性硬化症和急性缺血性中风。
上市之路
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治疗心衰，拜耳“first-in-class"新药上市申请拟纳入优先审评
9月28日，CDE公示，拜耳（Bayer）研发的“first-in-class"新药vericiguat片的三个上市申请（NDA）被纳入拟优先审评品种。Vericiguat本次在中国申请的适应症为，慢性心力衰竭成人患者（射血分数<45%且发生过心力衰竭加重）。Vericiguat（BAY1021189）是拜耳和默沙东（MSD）联合开发的一种可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）激动剂，口服使用，每天1次。
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9月28日，CDE公示，赛诺菲（Sanofi）提交的度普利尤单抗注射液(dupilumab)上市申请被纳入拟优先审评。度普利尤单抗是一款抑制IL-4和IL-13的单抗。本次纳入拟优先审评的是一项新适应症，拟用于治疗12岁及以上青少年和成人中重度特应性皮炎。度普利尤单抗是赛诺菲和再生元（Regeneron）联合开发的一款全人单克隆抗体，能够通过“双靶点”的创新作用机制，选择性地抑制关键信号通路白介素4（IL-4）和白介素13（IL-13），阻断2型炎症通路，降低2型炎症的病理性反应，从机制上治疗2型炎症相关疾病。
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恒瑞医药糖尿病1类新药申报上市并获CDE受理
9月28日，CDE公示，恒瑞医药研发的1类新药磷酸瑞格列汀片提交新药上市申请并获得CDE受理。磷酸瑞格列汀片是恒瑞医药研发的一款DPP-4抑制剂，开发治疗2型糖尿病。值得一提的是，DPP-4抑制剂是降糖药领域的重要品类。磷酸瑞格列汀片是一款二肽基肽酶4（DPP-4）抑制剂，公开资料显示，DPP-4抑制剂与其他降糖药不同，它不直接刺激胰岛，而是通过促进肠道内肠促胰素的分泌，实现对胰岛素分泌的灵活控制。
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吉利德JAK1口服抑制剂在欧洲上市
9月27日，吉利德与Galapagos NV联合宣布欧盟委员会（EC）已批准Jyseleca（filgotinib，200mg和100mg片剂）用于治疗一种或多种抗风湿药物反应不充分或不耐受的中重度类风湿性关节炎成人患者，Jyseleca既可作为单药疗法，又可以甲氨蝶呤（MTX）的联合疗法使用。Filgotinib是一款在研的口服选择性JAK1抑制剂，目前正在中重度活动性类风湿关节炎（RA）和溃疡性结肠炎（UC）两个适应症上进行开发。
前沿创新
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PARP（Poly ADP-ribosepolymerase）全称为多聚腺苷二磷酸核糖聚合酶，是一种DNA修复酶，在DNA损伤修复、维持基因组稳定性方面起着重要作用。PARP抑制剂可抑制肿瘤细胞DNA损伤修复、增强肿瘤细胞DNA对损伤因素的敏感性，是第一种成功利用合成致死概念获得批准上市的抗癌疗法。最初开发 PARP 抑制剂主要用于增强化疗药物的疗效，后来用于治疗DNA修复缺陷型癌症。作为细胞中的两种重要DNA修复蛋白，PARP主要修复DNA的单链损伤，而BRCA则主要修复DNA的双链损伤。在携带BRCA1或BRCA2突变的癌症患者中，由于BRCA蛋白失活，DNA损伤修复变得非常依赖于PARP。如果此时PARP活性进一步受到抑制，那么肿瘤细胞分裂时就会产生大量DNA损伤，最终导致其死亡。近年来开展的多项临床试验表明，PARP 抑制剂对BRCA突变的卵巢癌甚至乳腺癌治疗效果显著。不仅如此，随着对PARP研究的逐步深入，PARP抑制剂对治疗携带BRCA突变的胰腺癌、前列腺癌和肺癌均有较好的效果。
