10月30日，诺华公司（Novartis）宣布，其突破性CAR-T疗法CTL019（tisagenlecleucel， Kymriah）继去年在中国获批临床试验之后，已在2020年9月成功入组第一位中国受试者。根据公开资料，Kymriah是一种CD19嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）免疫疗法，是全球首款获批的CAR-T疗法。Tisagenlecleucel由宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)的研究者和诺华公司联合开发，由诺华进行商业化和推广。该药物曾被美国FDA授予突破性疗法认定、优先审评资格、以及快速通道资格。2017年8月，美国FDA批准tisagenlecleucel治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病（ALL），且病情难治或出现二次及以上复发的25岁以下患者，成为了人类历史上批准的首款CAR-T疗法。2018年5月，美国FDA又批准tisagenlecleucel治疗患有复发或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）的成年患者。根据新闻稿，本次完成首例中国受试者入组的是一项名为Belinda的全球多中心、随机、开放性3期临床试验，是诺华全球tisagenlecleucel临床研究项目的一部分。该研究旨在经过抗CD20单克隆抗体和含蒽环类药物的一线免疫化疗失败的难治性或复发性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤成年患者中，评估tisagenlecleucel对比标准治疗的疗效、安全性和耐受性。Belinda研究中国区牵头人、北京大学肿瘤医院淋巴瘤科主任朱军教授表示：“弥漫大B细胞淋巴瘤是中国人群中最常见的一个淋巴瘤亚型，如何能够提高和改善这一部分患者的治愈率和生活质量，是我们临床研究的热点。而CAR-T细胞治疗，能为这部分患者群体带来很大的希望。”诺华全球药品开发（中国）负责人赵燕表示，我们非常期待我们的临床项目早日获得积极结果，为中国在某些难治疾病领域治疗选择十分有限的病患提供这一创新治疗方案。CAR-T是一种个体化治疗，它需要从患者的外周血中采集并提取T细胞，并在生产中心对其进行基因修饰，使其获得可在细胞表面拥有嵌合抗原受体 (CAR) 所需的所有信息。经过基因修饰的T细胞可以自行产生CAR，并在生产中心进行扩增。新的CAR-T细胞被输注回患者体内，识别并消灭特定的肿瘤细胞。预祝tisagenlecleucel的临床研究顺利进行，早日在中国获批上市，为患者带来更多的治疗选择。
