研发动态
海普瑞原发卵巢癌一线治疗新药Oregovomab再获进展
11月10日，海普瑞公告宣布，其参股子公司OncoQuest Pharmaceuticals Inc.旗下研发的免疫治疗候选创新药Oregovomab的III期临床试验FLORA-5已经在美国完成首例患者给药，这也意味着Oregovomab再获重大进展，这将为卵巢癌患者的治疗带来新的希望。Oregovomab是一种抗独特型鼠源单克隆抗体，具有较高的亲和力，可与肿瘤相关抗原CA125结合并启动针对该糖蛋白的级联免疫反应。该品种作为全球首创的免疫疗法药物，可用于晚期原发性卵巢癌的治疗，并已获得FDA与EMA授予的孤儿药资格。泰宗生物/迈康斯德CXCR4拮抗剂PTX-9908临床申请获得NMPA受理
近日，泰宗生物与迈康斯德的多肽新药PTX-9908临床申请获得NMPA受理。PTX-9908是一款趋化因子SDF-1（CXCL12）类似物。该产品在去年3月和6月分别取得FDA与台湾TFDA的临床许可，允许其开展PTX-9908合并栓塞术治疗中期肝癌的I/II期临床研究。值得注意的是，去年9月该药物还获得了FDA罕见病药物资格。二次暂停，赛诺菲血友病的RNAi疗法出现新的不良事件
11月10日，赛诺菲与合作伙伴健赞因，已确定其针对血友病RNAi疗法fitusiran新的不良事件，目前已暂缓其全剂量的临床开发计划 。fitusiran是一种针对A型和B型血友病的RNAi疗法，是Alnylam合作开发的项目。Fitusiran是靶向抗凝血酶的非因子替代疗法，每月一次的皮下给药，该疗法利用小干扰RNA（siRNA）来靶向并减少抗凝血酶，从而使体内有足够的凝血酶来止血并防止出血，Fitusiran也有潜力被用于罕见出血性疾病。礼来新冠中和抗体Bamlanivimab获FDA紧急使用授权
11月9日，礼来宣布其新冠病毒中和抗体Bamlanivimab（LY-CoV555）获得FDA紧急使用授权（EUA），用于治疗近期确诊的12岁以上成人和儿童轻中度高风险新冠患者，Bamlanivimab需在确诊后且症状出现10天以内尽快静脉注射，不能用于住院或需要吸氧治疗的新冠患者。Bamlanivimab此次批准基于BLAZE-1临床研究数据，Bamlanivimab单药治疗达到部分临床终点，而Bamlanivimab+Etesevimab联合治疗达到所有临床终点。基因疗法再现诱发白血病病例，Orchard宣布暂时下架Strimvelis
近日，Orchard Therapeutics宣布暂时下架其已被批准用于治疗ADA-SCID（严重联合免疫缺陷症）的γ-逆转录病毒载体基因疗法Strimvelis，目前正在调查Strimvelis与T淋巴细胞白血病之间的联系。Strimvelis是一种体外基因疗法，使用γ-逆转录病毒将正常ADA基因拷贝至患者CD34+ HSPCs中，该疗法有望一次性重建免疫功能，达到终生治愈的效果。Semaglutide获治疗NASH突破性疗法资格
近日，美国FDA已经授予Semaglutide用于治疗NASH（非酒精性脂肪性肝炎）的突破性疗法认定资格，基于此前披露的2期临床数据。并且诺和诺德预计将在在2021年启动Semaglutide用于治疗NASH的3期临床试验。Semaglutide是一种长效胰高血糖素样肽-1 （GLP-1）类似物，目前本品适应症为 2 型糖尿病。胰高血糖素样肽-1（GLP-1）是人体胃肠道黏膜天然分泌的一种“肠促胰素”，GLP-1作用于多个器官，可增加 β-细胞胰岛素分泌，减少α-细胞胰高血糖素分泌，减缓胃排空和增加饱腹感。 近日，CDE官网显示，国内医药龙头恒瑞医药子公司-江苏盛迪亚生物医药有限公司的注射用卡瑞利珠于2020年10月30日提交新适应症申请，此公示日期2020年11月6日至2020年11月13日。本次申请拟定适应症为卡瑞利珠联合顺铂和吉西他滨用于局部复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗。卡瑞利珠单抗是一种人源化免疫球蛋白G4型单克隆抗体，可与PD-1靶向结合，阻断其与PD-L1及程序性死亡配体2之间的相互作用而恢复机体免疫功能，最终发挥抗肿瘤的作。复星医药引进的一款mRNA新冠疫苗在中国申报临床并获受理
11月12日，复星医药发布公告称，控股子公司复星医药产业从德国BioNTech公司引进的mRNA疫苗BNT162b2用于预防新型冠状病毒肺炎的临床试验注册申请获得中国国家药品监督管理局（NMPA）受理。根据辉瑞（Pfizer）和BioNTech公司近日发布的新闻稿，BNT162b2在3期临床试验的中期有效性分析中，显示出高达90%的保护效率。索元生物首个国际多中心3期临床试验完成全部受试者入组
11月12日，索元生物宣布，其全球首创在研新药DB102（enzastaurin）用于一线治疗初治高危弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的国际多中心3期临床试验——ENGINE研究已顺利完成全部受试者入组。值得一提的是，这是索元生物首个国际多中心3期临床试验，完成全部患者入组是该公司在临床开发上取得的重要里程碑进展。DB102是一款小分子丝氨酸/苏氨酸激酶抑制剂，作用于PKCβ、PI3K和AKT等肿瘤领域的关键肿瘤靶点上，具有诱导肿瘤细胞死亡和阻碍肿瘤细胞增生的直接作用，以及抑制肿瘤诱导的血管生成的间接作用。11月9日，中生尚健生物医药宣布，其向CDE提交的靶向CD47的SG404项目新药临床试验申请已获得批准。根据新闻稿，SG404是由尚健生物自主开发的重组人SIRPα-Fc融合蛋白。SG404针对的靶点CD47，是一种广泛表达于多种癌细胞表面的糖蛋白，通过与肿瘤吞噬细胞表面SIRPα连接释放“别吃我”信号，阻止巨噬细胞吞噬作用。根据新闻稿，SG404通过亲和力及结构优化，可有效阻断CD47-SIPRα信号通路，且不引起红细胞凝集。临床前研究显示，该产品的安全性和有效性均显著优于同类分子。默沙东Keytruda一线治疗结直肠癌在中国拟纳入优先审评
11月12日，CDE网站最新公示，默沙东（MSD）的PD-1抑制剂帕博利珠单抗注射液（Keytruda，pembrolizumab），以“符合附条件批准的药品”拟纳入优先审评，拟定适应症为结直肠癌一线治疗。帕博利珠单抗是默沙东开发的重磅PD-1抑制剂，通过阻断PD-1/PD-L1信号通路，提高人体免疫细胞的抗癌反应。此前，该产品已在中国获批多个适应症，涉及癌种有黑色素瘤、鳞状/非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）、PD-L1表达阳性NSCLC，以及食管鳞状细胞癌。11月11日，CDE网站公示信息显示，强生（Johnson & Johnson）旗下杨森公司（Janssen）的CD38单抗达雷妥尤单抗注射液（皮下注射）的一项上市申请被纳入拟优先审评，拟定的适应症为“治疗原发性轻链型淀粉样变患者”。本次达雷妥尤单抗注射液（皮下注射）因符合“临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药”被CDE纳入拟优先审评，拟开发治疗原发性轻链型淀粉样变患者。11月10日，基石药业宣布，公司已向新加坡卫生科学局（HAS）递交ivosidenib的新药上市申请，用于治疗携带易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。根据新闻稿，ivosidenib是一种强效、高选择性同类首创口服IDH1抑制剂，也是全球首个唯一获得FDA批准治疗IDH1突变R/R AML的药物。此次也是基石药业首次在大中华以外地区递交新药上市申请。靶向GAS6-AXL通路，思路迪医药获抗癌新药大中华区独家授权AXL是编码受体酪氨酸激酶的基因之一，它与其配体GAS6（growth arrest-specific gene 6）在许多恶性肿瘤中都有高表达和活化，如急性髓系白血病、肾癌、胰腺癌、乳腺癌、肺癌及卵巢癌等等。GAS6-AXL信号通路作为促进肿瘤生长及转移、肿瘤免疫逃逸与药物耐受的关键通路之一，被认为是癌症治疗的新靶点，并引起广泛关注。此外已有研究证明，GAS6-AXL信号通路抑制剂与免疫治疗检查点抑制剂、放疗或化疗联用，均可实现对肿瘤的良好控制。因此，GAS6-AXL信号通路已成为当前肿瘤治疗领域的重要突破口之一。根据思路迪医药新闻稿，作为一款靶向GAS6-AXL通路的重组融合蛋白，AVB-500已在临床前研究中被证实，可通过结合GAS6来中和其活性，从而对该信号传导通路进行选择性抑制。目前该药物的临床研究仍在进行中，并已在铂耐药性复发性卵巢癌适应症上获得美国FDA授予的快速通道资格。此外，AVB-500总体耐受性良好，未见剂量限制性毒性或预计之外的安全信号。
