12月9日，开拓药业宣布，其将在2021年美国临床肿瘤学会胃肠道肿瘤研讨会(ASCO GI)上通过海报(Poster)的方式，公布ALK-1抗体GT90001联合PD-1抗体nivolumab二线治疗晚期肝细胞癌(HCC)患者2期试验的积极数据。结果显示，联合疗法的疗效令人鼓舞且安全性良好。根据新闻稿，GT90001是一种全人源化单克隆抗体，可抑制ALK-1/TGF-β信号转导和肿瘤血管生成，是开拓药业于2018年自辉瑞（Pfizer）取得独家全球许可的潜在同类首创抗体。ALK-1抗体可通过阻断ALK-1受体通路来抑制肿瘤血管生长、减少血流及血管生成，从而减缓肿瘤生长，亦可改变肿瘤微环境。即将在ASCO GI大会上展示的，是一项单臂、开放式、两阶段的临床试验。该临床研究于2019年5月7日在中国台湾启动，旨在评估GT90001联合nivolumab对一线索拉非尼或仑伐替尼治疗后进展的晚期HCC患者的安全性和有效性。该试验第一阶段（安全评估队列）以GT90001每2周7mg/kg+nivolumab每2周3mg/kg的剂量入组6例受试者。第二阶段（扩展队列）入组14例受试者使用相同剂量进行联合治疗。根据RECIST v1.1，受试者接受治疗直到失去临床疗效或出现不可耐受的毒性，主要疗效终点为研究者评估的客观缓解率（ORR）。结果显示：2019年7月9日至2020年9月30日，在20例可评估的患者中，有8例（40%）患者观察到部分缓解（PR），且安全性良好。GT90001和nivolumab的药代动力学参数与单药治疗相似。开拓药业创始人、董事长兼首席执行官童友之博士表示：“公司在获得GT90001全球权利后，及时调整了临床开发策略，采用与免疫疗法联合的临床方案，我们欣喜地观察到GT90001与nivolumab的联合疗法具有良好的安全性和有效性，由此我们将在中国和美国积极布局开展多个治疗晚期HCC的国际多中心的2/3期临床试验，同时对治疗其它实体瘤进行探索，使更多肿瘤患者受益。”
