12月28日，和黄中国医药科技有限公司（简称和黄医药）宣布已开始向美国FDA滚动提交索凡替尼（surufatinib）用于治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤（NETs）的新药上市申请（NDA）的第一部分，并计划于2021年上半年完成新药上市申请提交，这将是和黄医药的首个美国新药上市申请。索凡替尼是一种新型的口服酪氨酸激酶抑制剂，具有抗血管生成和免疫调节双重活性。索凡替尼可通过抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR）和成纤维细胞生长因子受体（FGFR）以阻断肿瘤血管生成，并可抑制集落刺激因子1受体（CSF-1R），通过调节肿瘤相关巨噬细胞，促进机体对肿瘤细胞的免疫应答。索凡替尼独特的双重机制能产生协同抗肿瘤活性，使其为与其他免疫疗法的联合使用的理想选择。2020年4月，FDA授予索凡替尼两项快速通道资格，用于治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤。此前，FDA还授予其孤儿药资格，用于治疗胰腺神经内分泌瘤。这一快速通道资格允许和黄医药以滚动提交的方式分批提交索凡替尼新药上市申请。该申请是基于索凡替尼两项成功的中国3期神经内分泌瘤临床研究，以及索凡替尼在美国治疗非胰腺和胰腺神经内分泌瘤患者的数据支持。其中，中国非胰腺神经内分泌瘤研究SANET-ep研究结果显示，索凡替尼降低患者的疾病进展或死亡风险达67%，接受索凡替尼治疗患者的中位PFS显著延长至9.2个月，而安慰剂组患者则为3.8个月。索凡替尼具有可接受的风险/效益比。中国胰腺神经内分泌瘤研究SANET-p研究结果显示，索凡替尼帮助降低患者的疾病进展或死亡风险达51%，中位PFS为10.9个月，而安慰剂则为3.7个月。索凡替尼的安全性是可控的，与之前研究中的观察结果一致。和黄医药（国际）董事总经理兼首席医学官Marek Kania博士表示，随着其在美国的首个新药上市申请提交开始，和黄医药进一步实施打造全球化生物医药公司的战略，将创新癌症疗法带给全球患者。神经内分泌瘤的治疗亟待新的疗法，而索凡替尼在晚期神经内分泌瘤患者中表现出显著的临床收益。此次向美国FDA提交新药上市申请，标志着他们朝在全球范围内将索凡替尼和其他创新疗法商业化的目标迈出了重要一步。神经内分泌瘤起源于与神经系统相互作用的细胞或产生激素的腺体。神经内分泌瘤可起源于体内很多部位，最常见于消化道或肺部，可为良性或恶性肿瘤。神经内分泌瘤通常分为胰腺神经内分泌瘤和非胰腺神经内分泌瘤。值得关注的是，与其他肿瘤相比，神经内分泌瘤患者的生存期相对较长。值得一提的是，索凡替尼用于治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤的新药上市申请也已在中国递交。其中，治疗非胰腺神经内分泌瘤的NDA还被纳入优先审评。
