1月28日，百济神州宣布其用于评估抗PD-1抗体百泽安（替雷利珠单抗）对比研究者选择的化疗用于治疗既往接受过全身疗法的晚期不可切除或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）的RATIONALE 302全球3期临床试验达到总生存期（OS）这一主要终点。
替雷利珠单抗是一款人源化lgG4抗程序性死亡受体1（PD-1）单克隆抗体，设计目的是为最大限度地减少与巨噬细胞中的Fcγ受体结合。目前，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准该产品用于一线晚期鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者，至少经过二线系统化疗的复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤患者，以及局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。此外，NMPA药品审评中心（CDE）已受理替雷利珠单抗的两项新适应症上市申请，包括一线晚期非鳞状NSCLC患者和既往经治的不可切除肝细胞癌患者。RATIONALE 302是一项随机、开放性、多中心的全球3期临床试验，旨在评估对比研究者选择的化疗，替雷利珠单抗用于治疗既往接受过全身疗法的晚期不可切除或转移性ESCC患者的有效性和安全性。该试验的主要终点为在意向治疗人群（ITT）中的总生存期。在横跨亚洲、欧洲和北美的11个国家和地区中，共有512例患者入组了该项试验，以1：1的比例随机至替雷利珠单抗试验臂或化疗试验臂（用药选择包括研究者选择的紫杉醇、多西他赛或伊利替康）。试验结果表明，针对ITT人群，替雷利珠单抗在总生存期中取得了具有统计和临床意义的提高。替雷利珠单抗的安全性数据与已知风险相符，未出现新的安全警示。百济神州肿瘤免疫学首席医学官贲勇医学博士评论道：“我们非常兴奋在又一项3期临床试验中观察到，与标注疗法化疗相比，百泽安能为患者带来总生存期获益。这是百泽安公布的第四项，同时也是首项在包括肝癌、胃癌和食管癌在内的广泛的胃肠道临床项目中获得积极结果的3期临床试验。百济神州目前正在多个瘤种中对百泽安进行评估，也将从中获得更多临床证据，我们期待能为全球患者带来这款具有潜在差异化的抗PD-1抗体。”北京大学肿瘤医院副院长兼该试验主要研究者沈琳教授表示：“食管癌通常疾病进展快、死亡率高，是目前存在高度未被满足的医疗需求的疾病。近年来，随着免疫疗法逐渐取代化疗和放疗，针对晚期食管鳞癌的治疗也出现了质的变化。RATIONALE 302试验取得了阳性结果，也表明百泽安有望为罹患这一重疾的人群带来一项新的疗法，为这些患者和家属带来希望。”根据新闻稿，百济神州计划就RATIONALE 302试验结果与全球范围内多个监管部门开展沟通，并于接下来的一场医疗会议中公布数据。值得一提的是，替雷利珠单抗目前共有15项注册性临床试验在中国和全球范围内开展，其中包括13项3期临床试验，2项关键性2期临床试验。祝贺百济神州替雷利珠单抗又一3期临床获积极结果，期待该产品的这些临床研究进展顺利，早日造福更多癌症患者。
