卡博替尼治疗甲状腺癌获FDA突破性疗法认定 | 天境生物转自韩国项目启动国内Ⅲ期临床...

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卡博替尼治疗甲状腺癌获FDA突破性疗法认定。Exelixis公司卡博替尼(cabozantinib)获FDA授予突破性疗法认定，用于治疗经治的放射性碘难治性分化型甲状腺癌（DTC）患者。cabozantinib是一款多靶点口服TKI抑制剂，已获FDA批准用于治疗晚期肾细胞癌患者和既往接受索拉非尼治疗的肝细胞癌患者。一项关键性III期临床（COSMIC-311）结果显示，cabozantinib可使放射性碘难治性DTC患者的疾病进展或死亡风险降低78%（HR:0.22，96% CI 0.13 – 0.36; p<0.0001）。

国内药讯

1.天境生物转自韩国项目启动国内Ⅲ期临床。天境生物伊坦生长激素α用于治疗儿童生长激素缺乏症的Ⅲ期注册临床TALLER首例患者给药。伊坦生长激素α是韩国Genexine公司开发的一款长效重组人生长激素（rhGH），已在早期临床（包括在欧洲完成的Ⅱ期研究）中获积极结果，该新药每周一次或两周一次给药，其耐受性良好且临床疗效与需每日注射的rhGH药物相当。天境生物拥有该新药的中国权益。

2.四环医药利拉鲁肽即将开展肥胖III期研究。四环医药宣布其利拉鲁肽项目已完成治疗2型糖尿病和肥胖的I期临床，并获得了药代动力学和药效学的生物等效性结果，目前正在进行肥胖症III期开发计划沟通中，即将进入III期临床阶段。利拉鲁肽是诺和诺德开发的一种GLP-1激动剂，已获FDA批准用于治疗成人及10岁以上2型糖尿病患者，且用于降低 2型糖尿病患者高血压，卒中及心血管死亡风险。在中国，该原研产品2019年收入达到人民币9.26亿元。

3.和铂医药新一代CTLA-4抗体获批新临床。和铂医药宣布，NMPA批准其在研CTLA-4单抗HBM4003与PD-1抗体/化疗联合治疗晚期非小细胞肺癌及其他实体瘤患者的临床试验申请。该临床试验将评估HBM4003与PD-1抗体联用以及HBM4003、PD-1抗体和化疗联用的安全性、耐受性、PK/PD和初步疗效，由中国抗癌协会肺癌专业委员会主任委员、上海胸科医院肿瘤科主任陆舜教授担任主要研究者。HBM4003目前已在美国获批临床试验，并在澳洲成功完成I期临床试验多个患者给药。

4.诺诚健华新型TYK2抑制剂申报临床。诺诚健华1类创新药ICP-332的新药临床试验申请获CDE受理。ICP-332是一种新型口服TYK2抑制剂，已在临床前研究中显示出对JAK2的高选择性（达400倍），可减低因JAK2抑制所致贫血不良反应，该新药拟用于治疗银屑病、银屑病关节炎、炎症性肠病、狼疮及特应性皮炎等免疫炎症性疾病。

5.绿叶制药纳武利尤单抗注射液申报临床。绿叶制药发布公告，其附属子公司的纳武利尤单抗注射液（LY01015）临床试验申请已获CDE受理。LY01015为首个按照治疗用生物制品3.3类注册分类申报的Opdivo（欧狄沃）的生物类似药，适用于治疗黑色素瘤、非小细胞肺癌、恶性胸膜间皮瘤、肾细胞癌、典型霍奇金淋巴瘤、头颈部鳞状细胞癌、尿路上皮癌、结直肠癌、肝细胞癌、食管鳞状细胞癌以及胃或胃食管连接部腺癌的患者。

6.百济神州2020年业绩公布。2月26日，百济神州宣布2020年全年业绩，全年收入为3.0887亿美元，净亏损16亿美元，2019年收入为4.2821亿美元。其中，百泽安（替雷利珠单抗）自2020年3月在中国获批上市后的全年收入1.6336亿美元；百悦泽（泽布替尼）全年收入4170万美元；百时美施贵宝授权在华销售产品的产品收入为9512万美元，较去年同期的2.2156亿美元下滑较多；安进公司授权在华销售产品的产品收入为850万美。

7.睿跃生物完成B轮融资。睿跃生物宣布已完成5000万美元B轮融资。本轮融资由现有投资者GNI集团，红杉资本和弘晖资本，以及新投资者本草资本（3E Bioventures），Heights Capital（SIG）等共同参与。此次融资将用于推动该公司多个肿瘤靶向蛋白质降解剂和新型E3配体管线的开发以及临床研究。该公司预计将于今年在中美同时提交广谱抗癌药物--TRK蛋白降解剂CG001419的临床试验申请（IND）。

国际药讯

1.强生单剂型新冠疫苗获FDA紧急使用授权。据美联社等多家外媒报道，当地时间28日，FDA授予强生腺病毒新冠疫苗Ad26.COV2.S用于18岁及以上人群单剂接种的紧急使用授权。该疫苗在单剂接种28天后预防出现症状的COVID-19方面的保护效力达到66.1%，在FDA召开的咨询委员会议上（VRBPAC）获得专家们的全票通过（22：0）。Ad26.COV2.S是继辉瑞疫苗和莫德纳疫苗之后，第三个在美国获准紧急使用的新冠疫苗。

2.杜氏肌营养不良创新疗法获FDA加速批准。Sarepta Therapeutics公司反义寡核苷酸疗法Amondys 45（casimersen）获FDA批准上市，用于治疗适于使用外显子45跳跃治疗的杜氏肌营养不良（DMD）患者。DMD是一种罕见的致命神经肌肉遗传病，由编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）基因变异而导致。目前，FDA已批准4款反义寡核苷酸疗法用于治疗DMD患者，这些疗法靶向外显子51、53、和45。

3.艾伯维修美乐新适应症获FDA批准。FDA批准艾伯维Humira（阿达木单抗，修美乐）用于治疗5岁及以上儿童中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）。此次批准是基于Ⅲ期研究ENVISION I的结果。该研究表明，Humira在第8周达到了部分Mayo评分（PMS）临床缓解的共同主要终点（两个剂量组临床缓解率为60%和43%）；在第8周有反应的患者中，Humira第52周达到完全Mayo评分（FMS）临床缓解的患者比例分别为45%和29%。该重磅药2018年为艾伯维带来了约200亿美元的收入。

4.首款A型钼辅因子缺乏症疗法获FDA批准。FDA批准BridgeBio Pharma旗下子公司Origin Biosciences开发的“first-in-class”cPMP氢溴酸盐二水合物Nulibry（fosdenopterin）上市，用于降低因A型钼辅因子缺乏（MoCD）导致的死亡风险。这是一种由A型MoCD合成中断引起的常染色体隐性遗传病，这类患者常为严重脑病和顽固性癫痫发作的婴儿，死亡率极高。一项临床数据显示，Nulibry使患者的3年生存率达到84%。

5.FIC哮喘新药达Ⅲ期临床主要终点。阿斯利康和安进联合开发的“first-in-class”抗体疗法tezepelumab，在治疗重度哮喘患者的Ⅲ期临床NAVIGATOR中，达到所有主要终点和关键性次要终点。与安慰剂相比，将每年哮喘急性加重率（AAER）降低56%（p<0.001）；而且无论基线嗜酸性粒细胞计数如何，tezepelumab均能够显著降低AAER，在基线嗜酸性粒细胞计数不同的3个亚组中（<300、<150和>300，细胞/微升），AAER分别降低了41%、39%和70%。Tezepelumab是一种TSLP抑制剂。

6.葛兰素史克GM-CSF抑制剂COVID-19试验失败。葛兰素史克抗体药物otilimab在住院新冠肺炎（COVID-19）患者中进行的Ⅱ期临床OSCAR未达主要终点。与标准治疗组相比，otilimab联合标准治疗组患者28天存活且无呼吸衰竭的患者比例提高了5.3%（95％CI = -0.8％，11.4％），但不具统计学意义；但在老年（≥70岁）患者中，两个治疗组的这一数值分别为65.1％和45.9％（95％CI = 5.2％，33.1％，p= 0.009），显示出治疗潜力。葛兰素史克计划扩大这一队列的招募试验，以便进一步验证疗效数据。

7.默沙东拟收购免疫性疾病创新疗法公司Pandion。默沙东将通过子公司以总计约18.5亿美元收购Pandion Therapeutics，并获得其拟用于自身免疫性疾病的在研选择性IL-2激动剂PT101和多款PD-1激动剂。PT101能够选择性与Tregs表面包含IL-2Ra亚基的IL-2受体三聚体结合，而不是与常规T细胞和自然杀伤细胞上的IL-2受体二聚体结合，从而特异性激活和扩增Tregs。目前该新药已在Ⅰa期临床中显示出良好的安全性和耐受性，并得到作用机制的概念验证。

医药热点

1.江苏5名医生获推荐为中国工程院院士候选人。2月25日，江苏省科协2021年中国工程院院士候选人拟推荐名单公布，共计12名学者入选，其中包括5名医生。这5名医生分别为：南京医科大学第一附属医院心血管内科主任、孔祥清教授；苏州大学附一院血液科主任、吴德沛教授；南京医科大学附属南京医院（南京市第一医院）副院长、心内科主任、陈绍良教授；无锡市人民医院呼吸中心主任陈静瑜；江苏省人民医院党委书记、唐金海教授。

2.上海首批中药（医）专家工作室授牌。2月26日，上海首批7家中药（医）专家工作室正式授牌，其中包括高崎、师文道、卞芝芳、王平、戴一民、张增良六位专家命名的中药专家传承工作室及韩龙惠中医专家工作室。这7家专家工作室分属上海市中药饮片生产企业、中成药生产企业和中药商业企业。工作室研究的专业涵盖中药饮片炮制、鉴别，中药药理，中药调剂及中医临床等领域。

3.全国首张民营医院《行业综合执业证》发出。江苏自贸区（南京）片日前为南京牙博士医院发出全国首张民营医院《行业综合执业证》，开创了民营医院“一业一证”改革。“一业一证”改革是指将公司营业执照、放射诊疗许可证、医疗机构执业许可证、医师执业许可、护士执业许可等证照集成为一张载明相关行政许可信息的行业综合执业证，同时将原有各类电子许可证照加载形成二维码，压缩材料20份，减免环节5个，压缩时限近50个工作日，大幅提升办证速度及便利度。

4.北京加快培养康养服务技能人才。北京市日前印发《关于实施北京市康养职业技能培训计划的通知》，计划在2020年至2022年，在北京市实施康养职业技能培训计划，组织康养服务从业人员参加职业技能培训，加快培养康养服务技能人才队伍。此外，该市将支持健康照护、养老、托育服务等康养服务企业发展。鼓励和支持有关职业院校开设健康管理（健康服务与管理）、康复保健等相关专业。