近日，传奇生物在向美国证券交易委员会（SEC）递交的监管文件中表示，其合作伙伴强生（Johnson ＆ Johnson）旗下杨森公司（Janssen）已经完成CAR-T疗法ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）在美国的生物制品许可申请（BLA）滚动提交，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者。Cilta-cel是一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法，此前曾被美国FDA授予突破性疗法认定。在中国，该在研疗法也已被中国国家药监局（NMPA）纳入突破性治疗品种。Cilta-cel（又名为JNJ-4528/LCAR-B38M）是一种具有差异性结构的CAR-T细胞疗法，包含一个4-1BB共刺激结构域和两个靶向BCMA的抗体结构域，具有促进CD8阳性T细胞扩增的能力。BCMA是一种在骨髓瘤细胞上高度表达的蛋白。强生旗下杨森公司于2017年与传奇生物达成合作，在全球范围内共同开发和推广该在研创新疗法。根据研究人员在2020年美国血液学会年会(ASH)上公布的最新临床数据，cilta-cel在一项名为CARTITUDE-1的1b/2期临床试验中持续表现出非常高的总缓解率（ORR）：在中位随访时间为12.4个月时，患者的总缓解率达到97%，而且随着时间的推移，患者的缓解程度进一步加深，67%的患者达到严格的完全缓解；在中位随访时间为12.4个月时，患者的中位缓解持续时间和无进展生存期均尚未达到。多发性骨髓瘤是一种尚且无法治愈的血液癌症，它由于称为浆细胞的白细胞癌变造成。癌变的浆细胞在骨髓中迅速扩散，并取代骨髓中的正常细胞。虽然目前有很多治疗多发性骨髓瘤的疗法，但是大多数患者在获得缓解之后仍然会出现复发的风险。值得一提的是，百时美施贵宝（BMS）和bluebird bio公司联合开发的Abecma（idecabtagene vicleucel）已于日前获得FDA批准上市，用于成年复发/难治性多发性骨髓瘤患者的治疗，成为了首款获批的靶向BCMA的CAR-T疗法。本次杨森/传奇生物的cilta-cel完成上市申请提交意味着，该在研疗法有望成为第二款获批的BCMA靶向CAR-T疗法，为多发性骨髓瘤患者带来更多的治疗选择。
