中国国家药监局（NMPA）官网今日公示，由泽璟制药研发的1类创新药甲苯磺酸多纳非尼片正式获批，用于既往未接受过全身系统性治疗的不可切除肝细胞癌患者。
甲苯磺酸多纳非尼片是一款口服、多靶点小分子抗肿瘤药物。临床前研究证实，该药物既可抑制VEGFR、PDGFR等多种受体酪氨酸激酶的活性，也可直接抑制各种Raf激酶，并抑制下游的Raf/MEK/ERK信号传导通路，抑制肿瘤细胞增殖和肿瘤血管的形成，从而发挥多重抑制、多靶点阻断的抗肿瘤作用。2020年5月，泽璟制药提交了甲苯磺酸多纳非尼的新药上市申请，并于同年10月被纳入优先审评。据悉，该上市申请主要是基于一项名为ZGDH3的临床研究结果。ZGDH3是一项开放、随机、平行对照、多中心的2/3期临床研究，由中国临床肿瘤学会（CSCO）副理事长秦叔逵教授主导，旨在探索多纳非尼片在晚期肝细胞癌患者一线治疗中的有效性与安全性。研究主要终点为总生存期（OS），次要终点包括无进展生存时间（PFS）、客观缓解率、疾病控制率（DCR）、安全性及耐受性等指标。试验结果显示，ZGDH3研究达到了预设的主要终点和统计学要求。在未接受过系统治疗的不可手术或转移性晚期肝细胞癌患者中，多纳非尼治疗组的中位总生存期（mOS）显著优于对照药物治疗组，达到统计学上差异显著性且具有临床意义的延长。此外，多纳非尼组在3级及以上不良事件发生率、与药物相关的导致停药或减量的不良事件发生率等方面显示出更优的安全性。除了肝癌之外，泽璟制药还在开展多纳非尼治疗晚期结直肠癌和甲状腺癌的关键性临床研究，同时也在积极推进多纳非尼联合PD-1/PD-L1单抗治疗多种肿瘤的新型研究。祝贺甲苯磺酸多纳非尼片在中国获批，期待这款药物可以为需要的病患带来福音。
