6月22日，君圣泰宣布，将在2021年6月23日至26日举行的欧洲肝脏研究学会（EASL）年会暨国际肝病大会（ILC 2021）上，展示HTD1801治疗原发性硬化性胆管炎（PSC）的临床2期试验结果。本试验是一项随机双盲、安慰剂对照的国际多中心临床试验，旨在评估HTD1801用于治疗PSC的安全性和有效性，由华盛顿州立大学西北肝脏研究所所长Kris Kowdley医学博士领衔，在美国和加拿大的25家临床中心完成。
公开资料显示，HTD1801是君圣泰自主研发的一种口服多功能小分子药物，是由两个活性基团的离子盐组成的新型分子实体。该产品曾先后两次获得FDA授予的快速通道资格，分别用于治疗原发性硬化性胆管炎和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。在动物实验中，HTD1801可以改善肝脏组织学特征，降低炎症，降低肝脏胆固醇和甘油三酯水平，并且能够降低血清中的低密度脂蛋白（LDL）胆固醇水平和提高胰岛素敏感性。原发性硬化性胆管炎是一种慢性进展性肝病，其特征是胆管炎症和纤维化，进而引起多灶性胆管狭窄。如不进行及时有效的医学干预，这种胆汁淤积性肝病通常会导致纤维化、肝硬化并最终进展到肝功能衰竭，同时增加患者罹患恶性肿瘤的风险。目前，PSC患者迫切需要有效且可耐受的治疗方案。在本次临床试验中，55位PSC成年患者被随机分配HTD1801（500mg、1,000mg）或安慰剂，一日两次（BID）给药，6周后，评估各组碱性磷酸酶（ALP）的降低水平。随后，进入延长给药期（6周）及随机撤药期（6周）。根据君圣泰新闻稿，试验达到了主要临床终点，与服用安慰剂的患者相比，服用HTD1801的患者在6周后ALP显著降低。同时，试验结果也显示出HTD1801具有良好的安全性和耐受性。此次临床试验的主要研究者Kris Kowdley医学博士表示，本次临床试验结果令人满意。HTD1801显著降低碱性磷酸酶（ALP）的作用显示其针对此难治疾病具有治疗效力，并为未来的进一步试验奠定了基础。君圣泰创始人及首席执行官刘利平博士表示：“原发性硬化性胆管炎致病机制复杂，全球目前尚无获批上市的治疗药物，该领域具有重大未满足的临床需求。本次临床2期试验所取得的积极结果将激励我们团队全力开发HTD1801，早日为全球患者提供安全、有效、同时兼顾‘肠-肝-胆’多重获益的综合性治疗方案。”目前，HTD1801正在全球范围同步开发原发性硬化性胆管炎、原发性胆汁性胆管炎（PBC）、非酒精性脂肪性肝炎合并二型糖尿病（NASH + T2DM）、二型糖尿病及其合并症等适应症。在临床试验中，该产品还在两项分别针对PSC和NASH + T2DM的临床2期试验中，均达到主要临床终点及关键次要终点，并展现良好的安全性与耐受性。
