中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）最新公示显示，再鼎医药引进的efgartigimod注射液获得三项临床试验默示许可，拟开发治疗原发免疫性血小板减少症、天疱疮。公开资料显示，efgartigimod是一款靶向FcRn的“first-in-class”疗法。2021年1月，再鼎医药通过一项高达1.75亿美元的合作从argenx公司获得了该候选药在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区）的独家权益。
截图来源：CDE官网
argenx公司是一家致力于改善严重的自身免疫疾病和癌症患者生活的全球创新药企。据介绍，efgartigimod是该公司开发的一款靶向FcRn的在研抗体片段，旨在减少致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体并阻断IgG循环。FcRn在全身中都有广泛表达，在阻止IgG抗体的降解过程中起着核心作用。Efgartigimod可与FcRn结合，通过阻断FcRn可降低IgG抗体表达水平，进而治疗多种已知由致病IgG抗体驱动导致的自身免疫性疾病。 2021年1月，再鼎医药与argenx公司达成独家授权合作，获得了efgartigimod在大中华区的独家开发和商业化权利，并将负责该候选药多个适应症在中国的全球注册临床研究开发工作。此外，再鼎医药也将在大中华区负责启动多个新适应症的2期验证性研究，以在全球范围内加速开发efgartigimod的更多自身免疫类适应症。本次在中国，efgartigimod获批的临床研究适应症为原发免疫性血小板减少症（ITP）、天疱疮。原发免疫性血小板减少症又称特发性血小板减少性紫癜，是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，主要由血小板自身抗原免疫耐受性丢失导致。天疱疮是一种罕见、衰弱性的自身免疫性疾病，会引起皮肤和粘膜起泡。ClinicalTrials.gov网站显示，efgartigimod正在全球范围内开展多项临床研究，涉及的适应症包括重症肌无力、寻常性天疱疮、免疫性血小板减少症、慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病等等。其中，efgartigimod在治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性全身性重症肌无力（gMG）患者的关键性3期临床试验ADAPT中，已达到了主要研究终点。期待efgartigimod在中国的临床研究也顺利进行，早日造福患者。
