目前，基因疗法已经有超过200个Ⅱ期和Ⅲ期临床研究正在进行，这些试验在未来十年能转化成高达40种上市的新产品，并且在未来15年，有109万符合治疗要求的潜在患者使用这种治疗方法。更多的基因产品将对许多罕见的基因疾病的治疗前景带来深远的变化，为患者提供潜在的治疗选择。
近日，《自然-医学》杂志发表评论文章指出全球的医疗保健体系必须现在开始准备，确保所有患者能获得基因疗法带来的益处，而不仅仅是少数有经济能力和特殊渠道的人。
基因治疗的可及性关键在于费用。在许多国家，药物价格被监管并且受到现存法律的制约；然而，对于基因治疗而言，价格目前并没有受到管控并且通常一事一议。当决定价格时，制药公司通常会考虑开发成本，疾病特殊性和疾病相关开支，包括住院费用和工作能力损失导致的收入下降。此外，基因治疗价格也受缺乏竞争的影响，开发罕见疾病的基因治疗的医药公司数量有限，并且实际上只有少数患者能从基因治疗中获益，这种情况下来自少数药物的利润需要支撑所有药物开发和生产成本。以上的因素都导致了基因治疗天价费用。
第一个在美国获批用于先天性疾病治疗的基因治疗产品是voretigene neparvovec，用于治疗遗传性视网膜营养不良导致的视力丧失；于2017年以每剂42.5万美元的价格上市，而且一剂只够治疗一只眼睛。最近，onasemnogene abeparvovec（用于治疗脊髓性肌营养不良症的儿科患者）在市场上成为最贵的药物，价格为每剂210万美元。
人们担忧基因治疗的商业化可能加剧低收入和不易获取治疗机会的贫困人群和族裔群体的疗法可及性问题。今年，美国基因与细胞治疗学会将公平竞争和改善全球基因治疗的公平获取作为重中之重。世界卫生组织也呼吁为人类基因组编辑开发全球标准，强调公平的重要性，以确保每个人能从这个技术获益。
镰状细胞型贫血是个很好的研究案例。该病是一种主要影响非洲人群的遗传性血液病。由于治疗选择有限，并且被证明是由于单基因突变造成的，镰状细胞型贫血被认为是基因治疗的理想候选疾病，九个临床试验目前正在进行。专家相该类基因治疗产品一次治疗可能花费100万美元。因此，急需创新的支付模式确保基因治疗公平获取。
提议的替代方案包括以疗效为基础制定价格，即价格与个体患者从治疗中获得的收益成正比。通过交错支付以减轻前期高昂的费用，甚至可以采用“健康币”的形式，一种代表疗效的货币并且可以进入市场流通。全社会也多次呼吁在定价的时候必须考虑在药物开发过程中所花费的纳税人的钱。
在那些卫生保健体系集中的国家，例如许多欧洲国家，创新治疗的可及性也是有差异的。在欧洲管理局批准后，每个国家与医药公司在价格上的博弈通常是进行秘密谈判。2019年，欧洲管理局有条件批准了betibeglogene autotemcel，这是一种用于β-地中海贫血的一次性基因药物。随后欧洲各国分别进行谈判。但由于不能达成共识，上个月药物生产产家停止了与德国的医保部门的谈判。欧盟也呼吁改善跨境卫生保健法律条款，以防止欧盟内部的相邻国家出现一个国家的患者可以获取免费的挽救生命的基因药，而在另外一个国家却没有。
镰状细胞型贫血等疾病的基因疗法对低收入和中等收入国家的患者特别有意义，由于卫生保障系统资源紧张，在这些国家中，疾病长期治疗是特别具有挑战性的。有限的研究能力和缺乏先进设备也阻碍了许多低中收入国家参与基因治疗的开发和应用。而国际合作有助于跨过这个横沟。盖兹基金会与美国国立卫生研究院合作，启动了旨在寻找撒哈拉以南非洲国家的相关合作伙伴的计划，在未来十年开展国际基因治疗基础和临床研究合作。
虽然统一的全球解决方案不太可能克服所有能解决的问题，但从长远看，药厂、医保部门、政策制定者和患者权益团体需要共同开发创新解决方法，确保获得真正公平的基因治疗。
