2021年9月21日，诺华（Novartis）宣布收购Arctos Medical，以结合Arctos Medical的专有技术，开发基于光遗传学的腺相关病毒（AAV）基因治疗项目，来恢复晚期失明患者的视力。
Arctos Medical基于光遗传学的新技术，旨在治疗遗传性视网膜营养不良（IRDs）和其他涉及感光细胞缺失的疾病，如年龄相关性黄斑变性（AMD）。遗传性视网膜营养不良影响全球200多万人，通常导致完全失明，可由100多个不同基因的突变引起。年龄相关性黄斑变性是视力残疾的主要原因，全球估计有1.7亿人受累，目前尚无根治疗法。现有的基因治疗旨在纠正一个特定的基因，因此只有一小部分患者可以获益。而光遗传学技术并不局限于一个特定的基因，因此可以潜在地解决许多形式的遗传性视网膜营养不良，无论潜在的基因突变有几个。表达Arctos Medical专有的、光敏感受体的转基因通过基因疗法被递送到特定的视网膜细胞，从而赋予靶标细胞感受光的能力，替代死去的感光细胞。如果成功，基于这一技术的治疗方法，可以用于治疗任何因感光细胞死亡而导致失明的疾病！
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“光遗传学正在成为一种很有前途的治疗方法，可能使失明的患者恢复视力，”诺华生物医学研究所主席Jay Bradner博士表示，“我们确信，光遗传学基因疗法有望有意义地帮助患者对抗毁灭性的眼病。”
参考资料:
[1] Novartis acquires Arctos Medical, expanding optogenetics portfolio to bring gene therapies to patients with severe vision loss. Retrieved September 21, 2021, from https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-acquires-arctos-medical-expanding-optogenetics-portfolio-bring-gene-therapies-patients-severe-vision-loss
