今日，Arkuda Therapeutics公司宣布完成6400万美元的B轮融资。获得资金将用于推动其主打颗粒蛋白前体（progranulin）增强剂项目进入支持IND申请的研究。该公司的小分子平台针对溶酶体和小胶质细胞生物学的交界领域，可用于治疗多种罕见和常见神经疾病。
Arkuda致力于开发一款调节颗粒蛋白前体的小分子疗法，颗粒蛋白前体在大脑的溶酶体功能和先天免疫力方面具有重要作用。该公司主打疗法的最初适应症为GRN相关额颞叶痴呆（FTD-GRN），这是一种严重遗传性神经退行性疾病。因为编码颗粒蛋白前体的GRN基因的突变，导致颗粒蛋白前体的缺失和大脑溶酶体功能失常。Arkuda的小分子药物可以纠正颗粒蛋白前体的缺失，从而改善溶酶体功能，并具有为FTD-GRN患者提供临床获益的潜力。该公司已经开发出多款可以渗透到大脑的强力先导化合物。
该公司还计划在包括阿尔茨海默病和帕金森病在内的多种神经退行性疾病中探索这些化合物的功效。“这一B轮融资是一个重要的里程碑。我们将致力于推动潜在‘first-in-class’颗粒蛋白前体增强剂项目进入支持IND申请的研究，并且扩展靶向溶酶体功能失调的研发管线，它是多种神经退行性疾病的关键驱动因子。”Arkuda联合创始人、总裁兼首席执行官Gerhard Koenig博士说，“本轮融资将使我们能加快将溶酶体生物学的新兴理解转化为有效疗法的过程。”
