剑指渐冻人症等神经退行性疾病，罗氏合作开发大脑渗透性口服小分子

Aquinnah公司日前宣布，已与罗氏（Roche）达成研发协议，推进开发大脑渗透性口服小分子来治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）和其他神经退行性疾病。Aquinnah致力于在应激颗粒（stress granule）生物学、RNA结合蛋白和双分子凝聚物形成等新兴领域进行药物发现。该公司的小分子化合物减少TDP-43病理，这是95%以上ALS患者的标志性特征。

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应激颗粒是机体受损后修复自身的一种方式。通常，当损伤被修复之后，应激颗粒也会消失。然而由于基因突变，或者应激颗粒发生病变，这些应激颗粒会在体内积累并且持续存在，这一病理学特征出现在大多数神经退行性疾病中。

Aquinnah的科学团队检测了超过25万种化合物，从中发现了能够清除应激颗粒的多种化合物，其中有些化合物可以清除包含TDP-43蛋白的应激颗粒。

根据协议，Aquinnah和罗氏将在研究活动中进行合作，直至选择一种先导候选药物，之后罗氏将负责进一步的研究、开发和全球商业化。

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Aquinnah总裁兼首席执行官Glenn Larsen博士说，“我们非常高兴推进我们的开创性小分子项目，专注于预防和消除病理性TDP-43，改善ALS的神经元细胞存活率。此次与罗氏的合作验证了我们的科学方法，并凸显了我们在这一领域的潜力。”

罗氏医药合作全球负责人James Sabry博士补充道：“罗氏致力于与Aquinnah这样的前沿研究组织合作，汇集科学专业知识和多样化技能，推进神经科学的创新。与Aquinnah的这项临床前合作将有助于最大限度地提高开发ALS疗法的成功机会，目前这一疾病患者尚无可以改变疾病进程的疗法。”

参考资料：

[1] AQUINNAH PHARMACEUTICALS ANNOUNCES COLLABORATION WITH ROCHE TO ADVANCE NEW THERAPIES FOR ALS AND OTHER NEURODEGENERATIVE DISEASES. Retrieved February 17, 2022, from https://www.aquinnahpharma.com/news-events