治疗特定慢性贫血,新锐囊获潜在“first-in-class”疗法

日前,Roivant Sciences宣布成立新的子公司Hemavant,并与卫材(Eisai)达成了一项许可协议,获得在研药物RVT-2001的全球独家权利。Hemavant计划开发RVT-2001作为一种口服疗法,用于治疗低风险骨髓增生异常综合症(MDS)患者的输血依赖性贫血,并在2022年上半年扩展正在进行1/2期临床试验,初步数据预计将在2023年获得。


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贫血是影响到世界上接近25%人口的常见症状,多数患者的贫血症状是暂时的,但是有些罕见病患者(包括β地中海贫血症,MDS,骨髓纤维化患者)会出现长期的慢性贫血。贫血显著影响患者的生活质量,导致疲惫、气短、注意力下降、日常活动水平受限等症状。慢性贫血患者通常需要依赖经常输入血红细胞来缓解他们的症状。然而经常输血不但给患者带来生活和经济上的负担,而且可能导致铁元素过量、感染、免疫反应等副作用。

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图片来源:123RF

RVT-2001是一款靶向剪接因子SF3B1的潜在“first-in-class”小分子调节剂。Roivant认为,该疗法有潜力治疗低风险、输血依赖性MDS患者。RVT-2001已经在19例低风险、输血依赖性MDS患者中,让超过30%的患者不依赖血红细胞输注。这19例患者中15例曾接受过来那度胺和/或低甲基化药物(hypomethylating agents)治疗。

Roivant的首席执行官Matt Gline先生表示:“我们期待通过新推出的Hemavant扩大正在MDS患者中进行的1/2期临床试验。”