3月1日，无锡科金生物科技有限公司（下称“科金生物”）宣布，该公司已于近日完成近亿元人民币天使轮融资，由幂方资本领投，金浦健康基金以及无锡金程映月天使基金跟投。本轮融资主要用于推进其首个罕见病在研管线——丙酮酸激酶缺乏症（PKD）在中国以及欧洲的两个IND申报。科金生物成立于2022年1月，专注于用基因编辑技术与细胞疗法治疗罕见病，以及开发和生产抗癌新药。公开信息显示，该公司是由一群紧密联系的细胞与基因治疗专家、病毒学家、肿瘤学家、血液学家和生物制药行业的资深人士共同创立，核心管理团队在细胞基因治疗领域深耕30年以上，有丰富的CMC、临床等经验。科金生物创始人及CEO为王海峰博士，联合创始人兼首席科学官为Jose Carlos Segovia教授。同时该公司还聘请斯坦福大学Matthew Porteus教授作为科学顾问。公开信息显示，科金生物拥有精准治疗基因编辑技术平台CRISPR 2.0，结合新型腺相关病毒载体（AAV）递送系统，基因编辑效率可达70%。该技术可实现小片段乃至完整基因精准高效插入整合到基因组，同时采用ex vivo的细胞编辑手段，可巧妙规避CRISPR脱靶风险以及AAV进入体内的各种免疫以及致癌风险。据悉，该项技术是CRISPR基因编辑领域的重大突破，科金生物已掌握符合工业化标准CMC流程，目前几个项目同时在中国及欧洲稳步推进中。
科金生物表示，其拥有丰富的管线，采用全球同步开发策略，产品覆盖临床前到临床1期各阶段。目前，该公司正致力于丙酮酸激酶缺乏症等血液罕见病细胞治疗新药研发。其中，PKD管线预期在2023年中完成中国及欧洲IND申报。丙酮酸激酶缺乏症（PKD）是一种罕见的遗传性贫血病，主要是由于PK基因突变，加速了红细胞的破坏所产生。该病的症状伴有轻度到危及生命的不同程度贫血。丙酮酸激酶缺乏会导致严重的并发症，包括胆结石、肺动脉高压、骨髓外造血、骨质疏松症等，进而影响多个器官，且无论贫血程度或输血负担如何，这些并发症都可能发生。目前该病尚无特效的治疗方法，主要是通过输血、脾切除，干细胞移植以及药物治疗等，临床上急需更好的治疗方法。科金生物创始人兼CEO王海峰博士表示：“之所以创业，是因为朋友的孩子患有丙酮酸激酶缺乏症这种罕见病。经历了几年全球找药的艰苦历程，Segovia教授所创的CRISPR 2.0技术给了我们曙光，在我们的诚挚邀请下，Segovia教授决定跟我们一起创业。也是由于我们的热情，在全世界打动了一群出色的朋友加入我们，共同推进PKD的全球临床开发。我们拥有的自主知识产权CRISPR 2.0技术平台有出色的编辑效率和安全性，并有非常广泛的应用范围，目前已有7个处于临床前以及临床1期的罕见病管线。我们非常感谢投资人的认可。愿我们的技术能尽快给更多的罕见病人带来治愈福音。”幂方资本合伙人李善兵博士表示：“近年来罕见病及肿瘤、神经系统疾病等常见病的细胞基因治疗取得了非常多的进展，不少罕见病治疗药物陆续上市或进入到临床后期开发阶段，为以往无药可用的患者提供了一线生机，部分药物进入医保后更大大提高了患者用药的可及性。科金生物作为一家专注于基因编辑与细胞基因疗法技术开发的创新型公司，致力于罕见病及抗癌新药的研发和生产，具有广阔的发展空间。科金生物组建了一支在细胞基因治疗领域极具经验的跨国研发和运营团队，建立了丰富的研发管线并实现全球同步开发运营。幂方资本相信科金生物的研发能力，也非常看好此领域的市场前景。相信基于公司高效的研发运营能力，项目能在较短时间内完成在中国及欧洲的IND申报，给更多患者带去用药可及性更高的治疗药物。”
文章来源：动脉网
