近日，致力于开创基因治疗新技术的生物技术公司Tessera Therapeutics宣布已经获得超过3亿美元的Ｃ轮融资。加上2021年1月完成的2.3亿美元B轮融资，该公司已在不到两年的时间里获得超5亿美元的融资。Tessera是一家由Flagship Pioneering于2018年创建的早期生命科学公司，致力于基因“书写”的开拓，曾登上知名行业媒体Endpoints推出的2020年“生物医药最具潜力新锐”榜单。那么，是什么让Tessera这家基因疗法新锐脱颖而出？
众所周知，近年来行业在基因疗法上取得了许多进步。尤其2021年是这个领域取得里程碑突破的一年，不仅有首个支持体内CRISPR基因编辑安全性和效果的临床数据出炉，在使用改良病毒载体的传统基因疗法领域也有诸多优秀的临床进展。“一次性给药，实现长久缓解”，这种理想型的疾病治疗手段也成为当前生物医药领域备受瞩目和青睐的研发方向之一。而Tessera公司正在做的是一件与大多数基因疗法公司截然不同的事——通过“书写”生命密码来治愈疾病。简单来说，就是利用一种新的基因组工程技术，将治疗信息写入基因组，从源头治疗疾病。理论上，这种疗法具有治愈几乎任何遗传疾病的潜力，也能为其它严重疾病（如癌症）创造全新的药物，甚至能够预防特定疾病。根据Tessera公司官网介绍，这种基因“书写”（GENE WRITING）技术分为两类，一类基于RNA，能根据RNA模板，将遗传信息“写入”基因组。这可以做到单碱基的修改（如小段的插入或者删除），以及整段基因的整合。另一类基于DNA，即将DNA模板直接“写入”到基因组中，这可以将大片段的DNA（例如整个基因）整合到基因组中。公开资料显示，Tessera公司的基因“书写”工具是基于大自然中最丰富的一类基因——移动遗传元件（MGEs）。MGEs在基因编辑中扮演着非常重要的角色，它进化出了多种方式对基因组进行编辑，包括反转录转座（retrotransposition）、转座（transposition）和重组（recombination）。Tessera公司结合模型预测和实验室验证的方法，来实现目标基因的编辑。目前，该公司已经评估了数以万计的天然和合成的MGEs，以创建具有将治疗信息写入人类基因组能力的基因“书写”候选物。
根据新闻稿，此次Tessera公司完成新一轮融资，将支持公司继续打造其基因“书写”平台，并推进多个治疗项目进入临床开发。Tessera公司首席执行官兼董事会董事、联合创始人Geoffrey von Maltzahn博士表示，感谢新的合作伙伴和现有投资者在这一轮的融资中给予的支持。他们相信，基因医学将是医学中最重要的下一个时代——提供治愈遗传疾病的能力，甚至在未来某天阻止疾病的发生。Tessera公司联合创始人兼主席、Flagship Pioneering的创始人兼首席执行官Noubar Afeyan博士表示，虽然在过去的十年里，基因医学领域取得了很多进展，但Tessera公司的基因“书写”平台正在绘制一个全新的蓝图，旨在彻底改变基因医学。本次完成新一轮融资，也证明了这一生物平台为以前无法治疗的遗传疾病提供新的治疗和治愈方法的巨大潜力。DNA是生命的密码，发育、生殖、衰老、疾病和死亡等各种生命活动都是由基因的活性驱动。然而，基因错误会致病，这些疾病中有成千上万患者缺乏有效或治愈性的治疗方法。我们也期待随着前沿技术的进步，这些基因疗法能够在疾病治疗中取得全新突破，从而为患者带来革命性的治疗选择。
[1]Tessera Therapeutics Announces Over $300M Series C Financing to Advance its GENE WRITING Platform. Retrieved Apr 19 , 2022. From https://www.businesswire.com/news/home/20220419005210/en/Tessera-Therapeutics-Announces-Over-300M-Series-C-Financing-to-Advance-its-GENE-WRITING-Platform[2]Tessera Therapeutics Announces Over $300M Series C Financing to Advance its GENE WRITING Platform. Retrieved Apr 19 , 2022. From https://www.flagshippioneering.com/press/tessera-therapeutics-announces-over-300m-series-c-financing-to-advance-its-gene-writing-platform[3] Tessera Therapeutics官网. From https://www.tesseratherapeutics.com/
