2022年5月20日，美国众议院的三位共和党议员Cathy McMorris Rodgers 、Brett Guthrie和Morgan Griffith，联名致信FDA，对于日益增加的在中国开展临床试验、在FDA提交上市申请的新药，表达担忧和质询。这意味着，在FDA于2022年陆续以“临床试验仅在中国进行，患者多样性不足”为理由，否决几家中国公司的新药的上市申请之后，未来对于中国新药在美国上市的审核标准，将有可能进一步收紧。
Rodgers、Guthrie 和 Griffith三位议员在信中引用的数据显示，从2016年到2018年，在中国启动的临床试验数量开始激增，在短短两年左右时间，从不足美国一半到与美国完全持平。到了2022年，数量激增的中国临床试验，开始陆续转化为对应药物在FDA的上市申请。三位议员的信中提到：近期至少有25项免疫检查点抑制剂，已经或者计划提交FDA上市申请，而这些药物的临床研究数据，都是主要甚至完全基于中国患者人群产生。
这三位议员甚至引用了FDA肿瘤医学卓越中心主任Richard Pazdur在一篇论文中的观点：中国的很多新药研发公司，在相关新药的研究成果在世界其他地方已经公开之后，才开始他们的类似“新药”的研发。曾经一度，对于FDA而言，基于中国临床试验数据的"me-too"药物的吸引力，部分在于可以降低药物开发成本，以及可以在美国市场提供更灵活的定价。但是在三位议员的信中，他们显然对此不予认同，他们在信中表示：这种“从西方搬运到东方”式的新药研发，和创新基本无关，只是在复制已有的成功，对于覆盖未被满足的临床需求并没有帮助。Rodgers、Guthrie 和 Griffith三位议员，在信中进一步强调了FDA肿瘤医学卓越中心主任Richard Pazdur之前的一个观点：依赖单一国家的临床试验产生的研究数据，不足以代表美国的患者人群特征，因此需要额外的数据以论证药物在美国患者人群中同样有效。同时，这封质询信件还表达了对中国临床数据的不信任，毫无意外地，这三位议员再次以2015年的“722惨案”举例，当时，1622个药物上市申请中，有近1300个申请因为各种数据问题而撤回。在表达了一系列的担忧和负面评论之后，这三位议员在信件最后对FDA提出了三个问题，要求FDA在6月3日之前反馈：1、截至目前为止，FDA一共收到了多少个主要或者完全基于中国人群研究数据的新药上市申请？2、在2017年到2020年这三年，FDA对多少中国临床试验基地进行了检查？检查的结论是什么？3、曾经卷入“722”惨案的中国临床试验基地，有多少在此后也参与了在FDA提交上市申请的新药的临床研究，甚至贡献了主要的入组患者数量？这些“有前科”的中国临床试验基地，如何确保他们的数据真实性？此外，Rodgers、Guthrie 和 Griffith在另一封致美国总审计长 Gene Dodaro的信件中，要求政府审查FDA的生物研究监测计划（BIMO），包括检查如何“确保提交给FDA的数据的质量和完整性”。1、出来混，总是要还的；“722”惨案之前，行业十多年的混乱与无序，至今还需要行业后继者无休无止地还债。2、过度的"me-too"药物开发越来越不讨喜，监管态度越来越明确，资本也怕了，热门靶点蜂拥而上的现象应该会有所降温。3、创新药出海难度会进一步增加，完全的中国临床数据已经绝无可能了，甚至美国入组人群的比例不达到一定的阈值，可能都是被否决的理由。
4、美国开临床试验的成本之高昂，不是一般的小型biotech可以承受，家大业大如恒瑞、百济们，可能会有更大的优势，行业分化的趋势或许进一步加剧。5、除了“临床入组患者多样性”，未来中国创新药去美国上市，还会因为其他问题被质疑吗？一定会有的，未雨绸缪吧。
文章来源：医药投资部落
