血液疾病是一类涵盖范围广泛的疾病，该类疾病具有不同的起源、症状和治疗方法。例如，影响凝血功能和血小板的血液疾病可导致血友病、血栓和贫血。而影响白细胞的疾病可能会导致血液肿瘤，例如白血病、淋巴瘤和骨髓瘤。
管理血液和出血性疾病给患者带来了巨大的负担，因为该类疾病通常需要终身治疗来控制病情并预防严重的并发症。
幸运的是，PhRMA最近发布了一份新报告显示，生物制药行业正在利用科学和技术的新进展来开发549种针对血液疾病的药物。这些药物已处于处于临床试验阶段，或者正在接受美国食品药品管理局(FDA)的审查，其中包括：
162种淋巴瘤药物，该疾病占所有新癌症诊断的近5%。非霍奇金淋巴瘤占所有淋巴瘤的90%。
158种白血病药物，该疾病占所有新发癌症病例的3%以上。美国成年人最常见的白血病类型是慢性淋巴细胞白血病（38%）和急性髓性白血病（31%）。在儿童和青少年中，75%的白血病病例是急性淋巴细胞白血病。
84种多发性骨髓瘤药物，预计2022年将有34,470例新病例和12,640例死亡。
73种血液系统恶性肿瘤药物，该疾病是由异常细胞不受控制的分裂引起的癌症，可导致白血病、淋巴瘤和多发性骨髓瘤。
55种骨髓增生异常综合征药物，该疾病是一组当骨髓中的造血细胞变得异常导致血细胞数量减少时发生的情况。
30种骨髓增生性疾病药物，包括如骨髓纤维化、原发性血小板减少症和真性红细胞增多症。
30种镰状细胞病药物，该疾病是一种红细胞疾病，会导致正常的圆形、有弹性的细胞形成新月形或镰刀形。这些畸形的血细胞会阻塞血管，阻碍营养和氧气在全身的正常流动，导致疼痛、器官损伤和血细胞计数低。镰状细胞影响大约100,000名美国人。
23种各类型的贫血药物，该疾病影响超过300万美国人，是美国最常见的出血性疾病。
19种血小板疾病药物，该疾病包括血小板减少症，这是一种以血液中血小板水平异常低为特征的疾病。
18种血友病药物，该疾病是一种由VIII因子缺乏引起的遗传性疾病，属于A型，而B型是由IX因子缺乏引起的（还有其他不太常见的类型）。
14种凝血障碍药物，该疾病主要包括深静脉血栓形成以及肺栓塞。每年约有100,000名美国人死于血栓疾病。
13种阵发性夜间血红蛋白尿症药物，该疾病是一种罕见的血液疾病，其特征是红细胞破坏、血栓和骨髓功能受损。
9种地中海贫血药物，该疾病是一种遗传性血液疾病，血液不能产生足够的血红蛋白，导致红细胞不能正常工作，只能持续很短的时间。
16种其他血液疾病药物，例如红细胞生成性原卟啉症（一种在眼睛小静脉中形成血凝块的疾病）、出血和视网膜静脉阻塞（眼静脉中的血凝块）等。
549种药物中的多种新药代表了针对血液疾病的创新方法，其中最值得注意的是基因疗法。潜在的基因疗法可能会提供长期的益处，甚至可以治愈血液疾病，有些只需一个疗程。例如，处于开发后期的基因疗法已经能够显著降低出血率，并且在一次性给药后的几年内几乎完全消除了对血友病A和血友病B患者进行因子替代治疗的需要。
基因疗法的潜在变革性影响可能会显著提高患者的生活质量，同时大大降低通常与当前治疗标准相关的负担和成本。这些节省在基因治疗后一年内是显著的，但也可能在患者的一生中累积。
展望未来，尽管在治疗血液疾病方面取得了重大突破，但仍需要鼓励和促进生物制药创新和推进现有知识的激励措施，以确保患者能够获得这些新的治疗方法。
参考PhRMA 《Medicines in Development for Blood Disorders in 2022》。
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文章来源：新药前沿
