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已经身具best-in-class优势，如果想跨过商业化的高峰，并在全球市场分得一杯羹，如何下注？如何加码？如何走向规模化市场？这是当前诸多中国创新药企需要解决的迷思。显然，亚盛医药已做好了相应的准备。
近日（7月25日），亚盛医药宣布，公司已与为全球制药企业提供专业供药解决方案的服务商——Tanner Pharma集团（简称“Tanner Pharma”）携手，启动一项创新的指定患者药物使用计划（NPP）。该项目将在奥雷巴替尼（商品名：耐立克®）尚未获得上市许可的区域为指定患者提供使用该药物的机会。奥雷巴替尼是亚盛医药原创1类新药，是新型的第三代BCR-ABL 抑制剂，对包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果。该药物去年已在中国获批上市，用于治疗任何酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药，并伴有T315I突变的慢性髓细胞白血病（也称慢性粒细胞白血病，以下简称慢粒）慢性期（CP）或加速期（AP）的成年患者。资料显示，指定患者药物使用计划可让临床医生在药品实现商业化之前以符合法律和伦理规范的方式为急需治疗的患者使用在研或已经获得上市许可的药物。根据协议条款，Tanner Pharma将在奥雷巴替尼尚未获得上市许可的国家向医疗机构供应该药物。据悉，Tanner Pharma是一家专业的医药服务提供商，促进患者可及性，并向世界各地的患者提供拯救生命的药物。该公司与非政府组织（NGO）和制药公司合作，通过强大而合规的分销网络为不同国家提供药品。不少领先的制药和生物技术公司也在与 Tanner Pharma 合作，在具有挑战性的国际市场上许可和商业化他们的产品，开发和管理他们的全球准入计划，并为临床试验和生物分析采购和比较药物。简单来说，这种指定患者药物使用计划弥合了药物正式获批与急迫寻求新治疗选择的患者、医生之间的时间差距。通过允许临床急需患者使用还未在国内获批的药品或适应症，实现从0到有的跨越。正如亚盛医药董事长、CEO杨大俊博士所说，中国有先行先试的海南博鳌乐城模式，让患者可同步使用国外已上市但国内尚未获批上市的药品和医疗器械；而在海外，NPP项目可通过合法合规、合伦理的方式加速解决临床急需。值得一提的是，无论是中国的博鳌还是国际的NPP模式，所涉及的临床急需药物是有定价的，需要患者具备一定支付能力。而在部分国家地区针对NPP计划，实现了医保的支付报销。由于Tanner Pharma集团为全球最大的指定患者计划NPP合作方，这意味着亚盛医药可以在世界上超过130多个国家地区与其合作，既拓展国际市场潜力，也促使全球患者与中国患者同步使用亚盛的全球创新药，加快国产创新药企实现从中国原创走向世界的“国际化节奏”。从另一个角度来看，由于Tanner Pharma已具有强大而合规的分销网络和完备的准入经验，此次亚盛医药与其的强强联合，也意味着亚盛医药在全球市场实现商业化的前奏曲，已经正式拉响。而在杨大俊博士看来，NPP项目的开启，除了能更快的让全球临床急需患者同步享受中国原创新药，其另外一个重要价值还在于真实世界研究数据的积累，将有利于加速奥雷巴替尼后续的全球临床开发乃至获批步伐。虽然中国创新药行业发展已经进入规范化阶段，但企业仍然面临着创新药的研发成本高、国内竞争压力剧增，尤其是同质化竞争的问题。这使中国药企意识到，必须瞄准全球市场，参与全球竞争，以探索可以自主定价的广阔海外市场。一定程度上，“全球化”是每个创新药企成长为big pharma的必经之路。然而，海外市场并不是唾手可得的。毕马威、GBI联合发布的《中国药企出海白皮书》提到，选择目标国家，需要考虑疾病谱，注册监管，未满足的临床需求，患者群体，流行病学等因素；如果要想在全球市场准入，则需要参考药物的国际定价，上市时间，准入障碍，收入权衡等指定准入的策略和顺序。因此，如果想成功进入国际目标市场，药企不仅要有扎实的创新药品种和敏锐的市场布局，还需要与具有广阔销售渠道和持续准入能力的商业伙伴合作。在这条“新药研发全球化”的快车道中，亚盛医药已经实现了小步快跑。Tanner Pharma已经展现了作为商业伙伴的合作潜力。资料显示，Tanner Pharma 与监管机构、海关机构、物流供应商、分销合作伙伴、公共和私人采购团体、医院和主要意见领袖的长期合作关系，可以帮助药企的产品迅速进入市场并充分发挥其潜力。Tanner Licensing, Acquisition & Commercialization (TannerLAC) 为制药、生物技术和医疗保健公司提供单一合作伙伴，帮助他们在充满挑战的国际市场上实现产品商业化。此外，Tanner Pharma 在官方渠道宣布，可以为新上市产品和现有产品的开发实施特定市场的分销、促销和销售策略；他们同时善于利用每个市场的经验来确保最优定价和最大盈利能力，从而帮助合作伙伴成功进入具有挑战性的国际市场。这场合作，可以加速全球患者对优质国产创新药的可及性；但更重要的是，因为合作伙伴在全球范围内有丰富的准入经验，为亚盛医药未来海外的商业化奠定了基础。NPP计划像是一场有关奥雷巴替尼的海外商业化预演，通过和包括Tanner Pharma等第三方合作，全面提升在全球更多国家和地区的可及性和影响力，同时，也为进军全球市场提前布局临床开发和产品上市。对国产创新药企来说，市场重新洗牌后，商业化能力就是下一张王炸，亚盛医药手中已经抓住了几张关键的牌。据了解，慢粒是一种与白细胞有关的恶性肿瘤。随着靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的上市，慢粒的治疗方式得以革新。然而，TKIs 产生耐药性或不耐受一直是CML治疗的挑战，耐药比例超过50%且需要终生治疗。BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一，其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一，在耐药慢粒中的发生率可达25%左右。伴有T315I突变的慢粒患者对目前所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药，临床上对可安全有效治疗T315I突变耐药慢粒患者的第三代BCR-ABL抑制剂需求巨大。此前全球最早上市的三代TKI帕纳替尼，虽然实现了商业化，但其伴随着不良事件高发率的安全问题而被标注“黑框警告”，这意味着，对现有TKI药物治疗无效的CML患者，尤其是伴随着T315I突变的CML患者，更安全和更有效的治疗药物仍然是尚未满足的临床急需。奥雷巴替尼是亚盛医药原创1类新药，为口服第三代BCR-ABL 抑制剂，用于治疗对一代、二代TKI耐药的CML，对包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果。作为全球第二个和中国首个获批上市的第三代BCR-ABL 抑制剂，奥雷巴替尼具全球“best-in-class”潜力，有望满足全球范围内尚未满足的，急需的临床需求。其临床进展自2018年开始，连续四年入选美国血液学会（ASH）年会口头报告，并荣获2019 ASH年会“最佳研究”的提名。如今，国产创新药企比起过去显著增多，各家资源禀赋和发展策略差异较大，谁先制定正确的策略，谁就有机会获得企业商业化价值的最大化。尤其是新药研发这个九死一生的赛道中，差距就是从立项和定位开始的。比如亚盛医药，就始终坚持全球创新定位，瞄准全球市场。目前公司在中国、美国、澳大利亚及欧洲有超过50多项I期或II期临床试验正在进行中。其2021年报显示，公司已与领先的生物技术及医药公司及学术机构成功建立全球合作关系，这也加速了公司对海外市场的商业化布局。目前这些举措已经有了成效。亚盛医药宣布，公司原创1类新药耐立克®（奥雷巴替尼）已于近日获加拿大卫生部临床试验许可，将开展其治疗耐药慢性髓细胞白血病（CML）和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）患者的Ib临床研究。这将是亚盛医药在加拿大进行的第一项临床研究。亚盛医药首席医学官翟一帆博士表示，此次奥雷巴替尼在加拿大获临床试验许可，既表明其疗效和安全性数据越来越得到全球认可，也是该药物产品开发的重要里程碑，更表明公司在海外的布局日趋深入。在国内，亚盛医药的商业化布局也取得了较大的进展。其2021年报显示，公司与信达生物组成联合推广团队，在耐立克®（奥雷巴替尼）上市至今已经完成中国慢粒市场的80%覆盖率，共计覆盖约800家医院。双方计划医保后进一步增加覆盖至1200家医院。直至2022年2月底，奥雷巴替尼实现累计开票金额人民币5040万元。虽然CML患者基数远不及肺癌等大癌种，但得益于BCR-ABL TKI的开发，使CML几乎成了一个慢性病，患者需终身用药，再叠加接受治疗的CML患者10年生存率很高，多个原因造就了奥雷巴替尼的商业化潜力。随着医保准入逐步常态化，高临床价值的新药进医保周期将大大缩短，亚盛医药也在积极谋求国家医保准入。值得注意的是，因为基本医保仍然有“保基本”的逻辑，对接商业保险也成为高值创新药商业化新常态，亚盛医药也抓住了这个机会。资料显示，自2021年11月25日获批至今，耐立克®已获江苏、福建、安徽、贵州、及内蒙古5个省级和南京、广州、重庆等25个城市的重特大疾病补充保险或惠民保报销，其中在苏州、无锡、湖州、成都等13地被纳入惠民保特殊药品目录。已经身具best-in-class优势，如果想跨过商业化的高峰，并在全球市场分得一杯羹，如何下注？如何加码？如何走向规模化市场？这是当前诸多国产创新药企需要解决的迷思。显然，亚盛医药已做好了相应的准备。
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