信念医药血友病B基因疗法拟纳入突破性治疗品种

以下文章来源于：医药魔方

8月16日，信念医药全资子公司信致医药基因治疗药物BBM-H901注射液获CDE拟突破性疗法，用于预防血友病B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏症）的成年男性患者出血。

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BM-H901注射液是信念医药拥有自主知识产权的AAV基因治疗药物，通过静脉给药将人凝血因子IX（Factor IX，FIX）基因导入血友病B患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次治疗、长期有效”的治疗及预防出血效果。

信念医药拥有AAV衣壳和表达盒的自主知识产权。创新性的人肝脏靶向AAV衣壳能够高效感染肝细胞，大大缩短药物在血液中的驻留时间，降低衣壳产生的免疫反应。而创新性的表达盒，利用了迷你肝特异启动子驱动FIX-padua的高效表达。此外，信念医药在工艺和质检方面取得了多项自主开发和创新，形成了一套先进、可靠、高效的CMC工艺流程，单次生产体积可达500L。

该产品于2019开展了研究者发起临床研究（NCT04135300），临床研究成果在2022年5月发表于《柳叶刀》子刊。研究共纳入10例重型/中重型血友病B（FIX:C<2%）患者，静脉输注5×1012vg/kg BBM-H901注射液。

完成中位58（IQR:51.5-99.5）周随访，FIX:C凝血因子达到平均36.9±20.5IU/dl。与国际同类研究相比，BBM-H901注射液起效迅速，载体衍生FIX: C在基因治疗后24h内即可表达，1周时达到57.1±20.2 IU/dl（均值±SD），并在中位5（1,6）周时达到FIX:C最高值64.1±22.5IU/dl（均值±SD）。

BBM-H901衍生FIX:C长期表达水平

经治疗后，BBM-H901给患者带来了显著临床获益。患者中位年化出血率从12次减少至0次；中位靶关节数从1.5个减少至0个；中位FIX药物输注次数从53.5次减少至0次。此外，BBM-H901也展现出良好的安全性，整个随访过程中无3-4级不良事件（AE）发生。

BBM-H901注射液给患者带来了显著临床获益

该产品已于2021年8月获准开展注册临床试验（CTR20212816），并于2021年12月30日完成了首例受试者给药。目前该产品的多中心、单臂、开放、单次给药临床研究正在加速推进中。8月15日，BBM-H901注射液获得美国FDA的孤儿药认定（ODD），用于治疗血友病B。

血友病作为一种遗传性出血疾病，主要由凝血因子VIII或IX基因突变引起。自发出血可能是由于患者凝血因子VIII活性显著降低（FVIII:C，血友病A）或因子IX活性显著降低（FIX:C，血友病B）导致，关节和肌肉反复出血可导致终身残疾。如今，预防和按需使用凝血因子替代疗法仍然是血友病的标准临床治疗。患者需要终生反复注射血浆源性或重组凝血因子以维持凝血功能。

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