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随着欧盟对BioMarin的Roctavian（Valoctocogene Roxaparvovec）批准后，人们对这款产品的定价都感到好奇。
有消息报道，Roctavian的定价预计在每次治疗200万-300万美元之间，有望刷新诺华的Zolgensma，成为“全球最贵的药物”。
事实上，临床和经济审查研究所 (ICER) 此前已经报告了，Roctavian如果以250万美元的预估价，且效果持续十几年，与标准护理VIII因子长期输注相比，每名患者将为医疗保健体系节省约500万美元。
而最近，ICER更新了一份案例模型报告，结果显示，预估价250万美元的Roctavian，与Emicizumab预防相比，每位患者终生可节省400万美元。
罗氏的Emicizumab是一款双特异性单克隆抗体，适用于预防有或无抑制性抗体的 A型血友病患者出血。Emicizumab是美国目前用于预防含抑制性抗体患者出血的主要用药。
在ICER最新的证据报告草案中，计算了使用一次性Roctavian与Emicizumab预防的临床合格A型血友病患者管理的终生成本。模型的总成本包括治疗、治疗相关的不良事件、出血事件的治疗、关节病、手术和非药物成本。
假设Roctavian的效果能够持续12年，以Emicizumab预防治疗64万美元/年的成本，每位患者将节省超过400万美元，且预计生活质量会有所改善。
此外，ICER在其基本案例经济模型中纳入了一份协议，BioMarin将允许在四年内分担风险，并准备好在发布时与付款人实施。
但是值得注意的是，在更具经济性的前提下，是Roctavian的效果能够持续12年。根据公布的临床数据来看，基本上在随访时间内，患者输注Roctavian后体内VIII因子的水平是逐年降低的，也可以说是疗效在减弱。我们现在还不能断定Roctavian的有效期，但是如果以目前最长的随访时间来看，也就是4年，使用VIII因子和Emicizumab预防的价格也差不多在200万美元左右。
尽管目前Roctavian还未在美国上市，250万美元的价格对于如今美国药物市场来说，可能还是有点挑战。
