关注行业最新动向 5.22-5.28 01 2023年5月23日，霍德生物前脑神经前体细胞（hNPC01）产品治疗脑卒中后遗症临床研究项目启动会顺利召开。本次启动会上霍德生物的临床医学团队成员分别就产品的临床研究方案、流程、项目管理、统计分析、药物警戒和临床监查、稽查计划等与合作的临床研究PI专家团队进行了深入沟通。该研究医生团队自2013年以来积累了大量神经干细胞脑内精准移植的手术和评估经验，为推动该领域的发展做出了重要贡献。此次合作旨在共同加快治疗脑卒中后遗症患者的国际创新的iPSC衍生细胞治疗的探索性研究，为产品的注册临床I期提供有益支撑。该临床研究的第一阶段为单臂，open-label的剂量爬坡试验，将通过精准颅内注射给药在脑梗塞偏瘫稳定期的患者中主要探索hNPC01的安全剂量，兼探索临床治疗条件和功能性细胞替代促进神经环路功能重建的可行性。不久前，这一获得国家重点项目支持的临床研究在提交伦理申请后2个月刚获得了该大型三甲医院研究中心的伦理批件。 02 北京诺未肝癌DNA药物获批临床 诺未科技自主开发的“NWRD06裸质粒DNA注射液”获国家药监局临床试验默示许可，拟用于GPC3阳性原发性肝细胞癌根治术后患者。NWRD06是一款靶向肝癌特异性抗原GPC3的重组融合质粒DNA药物，已在临床前研究中显示出单药可显著降低原发性肝癌小鼠模型的肝脏肿瘤数量和肿瘤大小，联合PD-1单抗可进一步增强抗肿瘤药效，而且在动物模型中具有良好的耐受性。 03 过度嗜睡创新疗法启动中国Ⅲ期临床 Axsome公司与翼思生物合作开发的双效多巴胺和去甲肾上腺素再摄取抑制剂索安非托（solriamfetol）在中国启动一项Ⅲ期临床，拟评估用于治疗阻塞性睡眠呼吸暂停综合征（OSA）患者日间过度思睡（ EDS）的治疗期12周的药物疗效和安全性。该项试验的主要研究者由北京大学第六医院陆林博士担任。2019年3月，FDA已批准solriamfetol上市，商品名为Sunosi。。 04 广州威斯克三价新冠疫苗获批临床 广州威斯克生物与川大华西医院开发的重组三价新冠三聚体蛋白疫苗（Sf9细胞）获国家药监局签发《药物临床试验批件》。这是在全球首个进入临床试验的针对XBB+BA.5+Delta变异株的重组三价新冠疫苗，可诱导产生针对XBB.1.5、XBB.1.16、XBB.1.9.1、XBB.2.3、BA.5、BF.7、BQ.1、BA.2.75等变异株的高水平的中和抗体。去年12月，该公司重组新冠蛋白疫苗（Sf9细胞）威克欣®已获国家相关部门批准并纳入紧急使用。 05 珐博进HIF抑制剂肿瘤贫血III期临床成功 珐博进与阿斯利康联合开发的口服HIF-PH抑制剂罗沙司他（roxadustat）用于正在接受化疗的非髓系恶性肿瘤患者治疗贫血的中国III期临床达到主要研究终点。与重组人促红素α (SEPO®)相比，罗沙司他治疗组患者第9-13周平均Hb水平较基线的平均变化达到非劣效性标准。罗沙司他的不良事件概况与先前的研究结果基本一致，两家公司计划尽快提交该新药的补充新药申请。 06 唯源立康HSV基因药物DEB临床积极 北京唯源立康宣布其基于专有I型单纯疱疹病毒（HSV-1）载体平台开发的基因药物WG1025凝胶制剂，在研究者发起、针对营养不良型表皮松解症（DEB）治疗的临床研究中获积极结果。WG1025含有两个拷贝全长COL7A1基因的复制缺陷型HSV-1载体，可以在皮肤细胞持续表达功能性VII型胶原蛋白并促进创口愈合。数据显示WG1025局部给药后创口完全愈合时间为5-10天，中位时间为7.5天；药物总体耐受性良好。 07 恒瑞两款自免病新药获批临床 恒瑞医药两款1类生物制品（注射用SHR-2001和SHR-1654注射液）分别获得国家药监局临床试验默示许可。SHR-2001是一款抗体-细胞因子融合蛋白，拟开发用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）等自身免疫性疾病；SHR-1654也是恒瑞医药自主研发，临床皮下注射给药，拟开发用于治疗类风湿关节炎。 08 来凯医药潜在“first-in-class”单抗药物LAE102获FDA临床许可，即将在美国针对非小细胞肺癌等实体瘤开展I/II期临床研究。LAE102是来凯医药首个进入临床阶段的原创新药项目，其靶点对肿瘤生长、免疫激活、肌肉再生和造血发育等都有调控作用。目前，该公司在生物药和小分子领域还有10个临床前项目，有望为肿瘤及肝纤维化患者带来更多的新型疗法。 09 领泰IRAK4降解剂获批皮肤炎症临床 上海领泰生物自主研发的IRAK4新型蛋白降解剂LT-002获FDA批准，即将在美国针对化脓性汗腺炎（HS）和特异性皮炎（AD）适应症开展Ⅰ期临床试验。在临床前动物模型上，该分子表现出较强的改善皮肤炎症症状的活性和良好的安全性。今年4月份，领泰生物已向国家药监局药品审评中心CDE提交该新药的Pre-IND申请，该公司还计划在6月份向澳洲同步提交Ⅰ期临床申请。 10 葛兰素史克IL-5单抗中国Ⅲ期临床积极 葛兰素史克IL-5单抗美泊利珠单抗（新可来）在ATS年会上公布用于治疗中国重度嗜酸粒细胞性哮喘（SEA）患者的Ⅲ期临床积极结果。与安慰剂相比，美泊利珠单抗使患者哮喘急性发作率（CSE）降低65%，显著延长首次发生CSE的时间，同时显著降低需要住院治疗/急诊科就诊的CSE 70%。美泊利珠单抗的不良事件发生率与安慰剂相似（90.6%vs96.7%）。 11 英矽智能自主研发的USP1小分子抑制剂ISM3091已获得FDA批准，将在美国开展用于治疗实体瘤的Ⅰ期临床。ISM3091靶向调控DNA损伤和修复的“合成致死”靶点——USP1。在临床前研究中，ISM3091已在多个肿瘤细胞系中显示出潜在疗效，并在BRCA基因突变的肿瘤细胞、同源重组修复模型中具有强效的抗增殖活性。 12 因明重组A型肉毒毒素Ⅱ期临床积极 因明生物宣布其控股企业重庆誉颜制药自主研发的注射用重组A型肉毒毒素YY001已在用于改善中重度眉间纹的Ⅰ/Ⅱ期临床试验获得安全性和有效性数据，正在积极准备Ⅲ期临床试验。YY001是由一种通过新型的重组蛋白生产途径生产的肉毒毒素，旨在解决从宿主肉毒杆菌提取天然肉毒毒素的生物安全问题。该产品具有高纯度、良好的安全性及生产可扩展性等多种优点。 13 邦耀自体HSC基因疗法早期临床积极 邦耀生物基因疗法BRL-101在ASGCT年会上公布针对输血依赖型β-地中海贫血，由研究者发起的临床研究（IIT）积极结果。数据显示，所有患者接受经基因编辑的造血干细胞（HSC）移植治疗后，红细胞数量和总体胎儿血红蛋白（HbF）水平显著上升，2/3患者在2个月内就脱离输血依赖，HbF达到正常范围。临床中清髓预处理相关毒性较轻，未发生与药物有关的严重感染等不良事件。 14 翰思艾泰CD47/PD-1双抗美国获批临床 翰思艾泰CD47/PD-1双特异性抗体HX009获FDA批准，即将在美国开展的Ⅰb/Ⅱ期临床研究，评估用于经标准治疗失败后复发/难治淋巴瘤患者中的疗效。在澳大利亚开展的Ⅰ期临床数据显示，HX009的客观缓解率（ORR）为15%；疾病控制率（DCR）为50%；而且临床中未观察到剂量限值性毒性及最大耐受剂量。2021年6月，该新药在国内用于实体瘤治疗的临床已进展至Ⅱ期临床阶段。 15 辉瑞CGRP拮抗剂中国获批偏头痛临床 辉瑞1类化药“zavegepant鼻喷雾剂”获国家药监局临床试验默示许可，拟开发用于成人偏头痛的急性期治疗（有或无先兆）。zavegepant是一款CGRP受体拮抗剂，今年3月已获FDA批准上市，用于急性治疗偏头痛成人患者。在Ⅲ期临床中，zavegepant能够在15分钟快速起效；与安慰剂相比，zavegepant用药2小时后达到无痛（24%VS15%，p<0.0001）和无最烦人症状（40%VS31%，p=0.0012）的患者比例显著更高。 16 映恩HER3靶向ADC获批实体瘤临床 映恩生物1类生物制品“注射用DB-1310”临床试验申请获国家药监局临床试验默示许可，拟用于治疗晚期/转移性实体瘤。DB-1310是一款靶向HER3的ADC产品，由新型人源化抗Her3单克隆抗体通过马来酰亚胺可裂解linker与专有的DNA拓扑异构酶I抑制剂共价连接，DAR值约为8。在临床前研究中，DB-1310显示出积极的肿瘤抑制效果和安全性；并与EGFR小分子抑制剂联合治疗具有协调治疗效果。
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