人工智能（AI）似乎一直在挑战人类。以围棋这项“天才的游戏”为例，2016年，AlphaGo击败世界围棋冠军，一战成名；此后AI棋手们在多场比赛里“杀遍”人类高手。如今，AI浪潮席卷全球，渗入软件、游戏、广告、教育、艺术等各类领域。然而在制药领域，或者说传统制药过程中，AI却一度被认为是“无用的工具”。直至AlphaFold2被推出，这款AI程序在“蛋白质折叠问题”上取得突破性成果，之后甚至预测出2亿多个蛋白质结构，几乎覆盖整个“蛋白质宇宙”……“AI制药”重新得到审视。日前，英矽智能正式向港交所递交IPO申请，将冲刺“亚太AI制药第一股”；全球首款完全由AI设计和研制的药物「INS018_055」开始首批人体试验；AI制药公司Recursion收获英伟达5000万美元投资……INS018_055诞生于英矽智能自主研发的生成式人工智能平台Pharma.AI，这是一个具有发现新靶点、生成候选药物，预测候选药物临床成功可能性等功能的平台。英矽智能在其招股书里写道，正常情况下一款药物从项目启动到筹备临床需要4.5年的时间，而使用Pharma.AI研发平台，一般只需要12个月。的确，AI技术对药物研发最大的作用之一就是提高研发速度，主要体现在药物筛选过程。相关统计显示，将2018年～2022年2月分为四个时间段，利用AI技术研发药物，研发速度由2018～2020年间的每月0.08个提高到了2021.9～2021.10月期间的每月2个，研发速度提高了25倍。然而，有人却对此提出另一种看法：用AI筛选药物是在“用复杂解决复杂”。AI需要收集大量高质量数据，基于这些可靠数据才能进行药物筛选，工作量大、成本也不低。这不免让人发出疑问：用AI进行药物筛选究竟是否值得？药智数据采访了苏州大学苏州医学院生物统计系汤在祥教授,他表示：“AI基于高性能算法和算力，可以用于分析大规模数据，例如基因组，蛋白质组或者代谢物数据，以确定潜在的有更高成功概率的药物靶点，在化合物筛选和优化，预测化学结构变化如何影响化合物的功能等方面发挥重要作用。将AI应用于药物开发过程有助于降低开发成本、加速新药研发、同时也有望提高成功率。但是，AI辅助药物设计的基础是高质量的数据，数据自身的更新迭代，可靠的模型和算力，如果没有可靠的数据和模型，AI辅助药物研发将会受限。”实验室到临床的阶段，被称为药物的“死亡之谷”。目前全球已有700多家AI制药企业，然而成功进入临床的在研管线仅不到百条。2022年，Exscientia公司停止开发全球首个AI设计进入临床试验的药物后，Benevolent AI也宣布，其用于治疗特应性皮炎的候选药物在二期临床试验中未能达到次要疗效终点……不过，在制药领域，失败是常态，AI制药自然不会幸免。与此同时，AI制药的另一个问题也被凸显：在药物临床阶段，AI几乎毫无用武之地。据礼来研究院的一篇论文统计显示，一款新药的研发成本需要8.7亿美元，临床前的研发成本占整体药物研发成本的30%左右，而临床试验的成本更高、也更加烧钱。由此看来，AI并未真正解决药物研发的痛点。但也有人期望，AI能够在药物临床阶段发挥作用。对此，汤教授认为：“目前，在临床阶段，AI的参与主要在患者招募和数据分析方面。如果能够预先获得潜在受试者数据，通过AI的匹配，或许能够发现哪些患者最可能从临床研究中受益，从而更有效地开展临床试验，使得患者获益，也加速患者入组效率，提高整个临床研究的进程。在数据采集阶段，AI能够发挥高效性，迅速研判数据，协助甚至取代传统的数据管理，产生高质量的临床数据。至于有业内研发者提问:‘AI在临床阶段如何发挥更大的作用，甚至使得药物开发过程基于模型和模拟，而跳过人体临床研究的冗长流程’，这还需要不同领域专家，包括监管层面发挥想象力。”在制药领域，AI是一项工具，如何将其作用最大化从而实现降本增效，是目前AI制药可探寻的。同样，不必对AI避之不及，毕竟无论AI制药发展如何，对实验室科学家的需求都不会消除。1.《AI制药，9图全解》，张自然博士，2023-06-072.《How to improve R&D productivity: the pharmaceutical industry's grand challenge》，https://www.nature.com/articles/nrd3078#ethics ，2010-02-19
来源：药智数据 ，作者姚姚乐
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