隐瞒临床结果？FDA忍无可忍

家长对于孩子的考试成绩应该有知情权，无论分高分低，孩子都应该如实地向家长汇报考试成绩。同样，作为制药公司的监管机构，FDA也有权要求药企如实汇报临床试验结果。

然而，随着隐瞒临床结果的现象越演越烈，FDA已忍无可忍。

临床结果不汇报，违规者众

最近，FDA已经第5次发出通告，将对那些没有把研究结果发布到联邦政府数据库的公司或者临床试验研究人员进行处罚。FDA这一表态，是他们最近加强执法，尤其是紧缩针对透明度问题政策的标志。

研究机构必须汇报临床结果，这是已经写入法规的事情。2007年，美国通过联邦法律FDA修正案，要求试验申办者在招募第一个人类受试者后的21天内，在ClinicalTrials.gov上对研究进行注册，并在首要试验结束后的12个月内向数据库提交结果。之后，又在2017年出台了一项规则，加强了FDA对于临床实验结果报告的要求。

虽然法规条令已然昭示天下，但却面临试验申办者不依从的窘境。

多年来，研究人员一直认为，如果临床试验申办者不公布试验结果，这将会阻碍人们更好地了解药物的作用原理。很显然，这种阻碍会对治疗决策和医疗保健成本产生不利影响。在透明度的问题上，由于多家公司未公布他们的临床结果，使得这个矛盾变得愈发尖锐。

为什么临床试验申办者

必须向监管机构汇报结果

临床试验申办机构通常需要向FDA以及其他监管机构报告临床试验研究结果，这些临床结果的报告是保持透明度、确保患者安全，及增进医疗产品理解的重要资料。

依法汇报临床结果，可帮助监管机构针对药物、生物制品和医疗器械的安全性和有效性做出明智的决策。

以下是汇报临床结果的法规依据以及相关规定：

FDA修正案：美国2007年FDA修正案规定，某些临床试验申办者和主要研究者必须在ClinicalTrials.gov注册，并且报告这些试验结果。
适用的试验：哪些临床试验的结果需要向监管机构汇报，这取决于试验类型、研究产品和试验阶段。
结果报告：公司必须在规定的时间内报告临床试验的总结结果。这些结果包括主要和次要结果、不良事件和其他相关数据。
时间表：某些试验的总结结果，必须在试验主要完成日期后的12个月内进行报告。对于某些特定的试验，这个期限可以延长至24个月。
处罚和后果：不遵守报告要求可能会导致监管行动：包括处罚、执法行动和法律诉讼。不合规的行为，还会影响公司未来与监管机构的互动。
透明度和公共访问：报告临床试验结果有助于提高透明度，这种透明度有利于研究人员、医疗保健专业人员、患者和公众了解药物和临床表现。
患者安全和科学诚信：报告结果对于患者的安全也至关重要。它可以帮助监管机构识别潜在的安全问题，加深对于产品的科学理解。
出版和医学期刊：除了监管报告外，公司还被鼓励在医学期刊上发表临床试验结果，更广泛地为科学界做出贡献。
全球影响：临床试验报告要求不仅限于FDA，它同样存在于全球许多监管管辖区。

总而言之，没有准确、及时地报告临床试验结果，可能会对公司产生法律、监管和声誉方面的影响，并可能损害临床研究的整体可信度。

为什么有些机构

不汇报临床结果？

公司不按照监管机构的要求报告临床试验结果，其背后的原因可能是多种多样的：

法规意识淡薄：有些公司可能没有意识到自己肩负着汇报临床结果的义务，在监管条例的学习方面意识单薄。
知识产权保护：公司可能会担心，一旦共享了他们详细的临床试验结果，会导致重要信息的泄露，从而让竞争对手深入了解他们的研发过程。
法规的复杂性：临床试验报告的监管环境可能很复杂，不同类型的试验和产品有不同的规则和截止日期。某些制药公司可能面临当局者迷的困境，所以没有及时汇报临床结果。
沟通不畅：在某些情况下，公司内部之间的沟通不畅，可能会导致没有公布临床试验结果。
资源限制：报告临床试验结果需要时间、人员和资源。资源有限的公司可能难以履行报告义务，当然这属于一种借口。
数据分析挑战：公司在分析和解释临床试验数据时可能会遇到困难，这会导致报告结果的延迟。
技术问题：技术困难，例如数据收集系统或软件问题，可能会阻碍临床试验结果报告。
数据不完整：如果试验数据不完整、缺失或不准确，会导致临床结果汇报上的延迟。
选择性报告：公司可能会选择性地报告那些积极或正面的结果，而忽略负面或不确定的结果。这种选择性的报告可能会对产品的安全性和功效产生偏见影响。
担心负面影响：某些公司可能担心报告负面或不确定的试验结果会损害其声誉、影响其股价或对其研究产品的前景产生不利影响，因此选择隐瞒不报。这和不向家长汇报考试成绩的心态是可以比拟的。
缺乏激励：一些公司可能认为报告负面或不确定的结果没有实际意义，特别是那些已经中止的项目，把这些数据扔进故纸堆或许是他们的选择。
企业文化：企业的文化和价值观可以影响其对透明度和法规遵从性的承诺。那些不重视透明度的公司可能更容易忽略这方面的法规要求。
运营挑战：公司领导层的变化、企业的合购或其他组织变化可能会导致报告流程中断。

执法不严，

FDA的《过秦论》？

正所谓“灭六国者，六国也”。FDA过去在透明度这方面没有加强执法力度，导致了受监管的机构对于FDA的法规置若罔闻。对于这种有法不依的现象，一直有很多人呼吁，要求FDA加强他们在此领域的执法力度，但FDA似乎有些不为所动，直到最近两年才开始“物极必反“的运作。FDA在两年前开始发送所谓的“不合规通知”，截止目前总共发出了5份这样的通知。

FDA的一位发言人表示，“非常重视对临床试验的监督，致力于促进自愿遵守法律和监管要求。迄今为止，FDA已发布了100多份初步违规通知(并非都是针对不公布临床结果)，在很大程度上有效地确保了申办者的自愿合规。”

近年来，对透明度的关注引发了一系列相关的研究。根据FDA Trials Tracker的数据，在FDA超过17200项的注册试验中，有近24%的临床试验申办者尚未报告他们的临床结果。该网站由英国研究人员创建，旨在密切关注FDA的表现。该网站估计，按照这个数据，FDA目前原本可能已做出超过469亿美元的罚款(逾期的项目，每天罚款1万美元)，但他们却选择法外开恩，迄今为止并没有开出罚单。

根据基本药物大学联盟(UAEM,Universities Allied for Essential Medicines)2021年的一项分析，在收到监管机构关于结果逾期的初步警告后，超过90%的制药商和大学迅速向ClinicalTrials.gov提供了信息。分析还发现，申办者在收到通知后做出回应时间的中位数仅为三周。此外，UAEM也指出，监管机构从未对此进行过经济处罚。

违规行为，

面临怎样的代价？

从理论上来讲，FDA可以对那些无视法规的机构能课以怎样的处罚：

警告信：FDA可以向那些没有汇报临床试验的公司发出警告信，并具体说明公司需要采取的纠正措施。
罚款：根据违规的严重程度和对公共健康的潜在影响，FDA可以对未按要求报告临床试验结果的公司处以罚款。
执法行动：FDA可以对一贯不遵守监管要求的公司采取执法行动。这些行动可能涉及法律程序，并可能限制公司开展某些活动的能力。
禁令：在更严重的违规情况下，FDA可能会寻求法院禁令，以防止公司进一步违规。禁令可能会限制公司进行临床试验、营销产品或从事其他相关活动的能力。
公开披露：FDA可能会公开披露违规情况，这可能会导致公司声誉受损。该信息可能会在FDA网站或其他公共传媒中共享。
对监管备案的影响：不遵守临床试验报告要求，可能会影响公司的监管备案，例如新药申请。FDA可能会推迟或拒绝申请，直到公司解决报告违规问题。

Ref.

Silverman,E.In a rare move,FDA threatens to fine a company for failing to report clinical trial results.STAT.16.08.2023.

来源：药智网，作者骎丹翼

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