中国上海和美国马萨诸塞州列克星敦 - 2023年10月24日 - 纽欧申医药（“公司”）是一家国际化的生物技术公司，采用小分子发现和AAV 基因治疗双平台开发针对神经和精神疾病的创新药物和疗法。公司今天宣布，其与麻省大学医学院联合开发的首个肌萎缩侧索硬化症（“ALS”）项目将于10月24日至27日在比利时布鲁塞尔举办的2023年欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）年会上以海报形式公布临床前数据。本项目首席研究员、麻省大学医学院微生物学与生理系统副教授谢军博士将在大会上作进一步的数据说明。
此项目的研发团队使用携带人工微RNA（miRNA）的重组腺相关病毒血清型9（rAAV9）载体，单次静脉注射作用于人体SOD1基因来治疗这种特定的家族性ALS亚型。试验结果显示该新型基因治疗载体在SOD1-G93A ALS小鼠模型中极大延缓了疾病进程和四肢肌肉萎缩，改善了运动神经元与呼吸功能，并且延长中位生存期达98.5天，表现出巨大的临床潜力。
纽欧申医药与麻省大学医学院联合开发的ALS项目于2023年1月启动，是一项为期三年的赞助研究计划，致力于运用AAV基因治疗攻克ALS。共同领导该项目的是世界知名的基因治疗专家、麻省大学医学院Penelope Booth Rockwell生物医学研究主任、微生物与生理系统教授、红瑞(Horae) 基因治疗中心与病毒载体中心主任和李伟波罕见病研究所联席所长高光坪博士。此次良好的临床前数据是双方协同努力的结果，展示了团队合作赋予研究的巨大增效力量。本项目的联合研发团队将继续聚焦ALS疾病的基因疗法，并探索基因疗法在治疗各类其他神经和精神疾病方面的更广泛潜力。
“我们对这一重大进展感到非常自豪，这是我们与麻省大学密切且富有成效的合作关系的直接结果，”纽欧申医药创始人兼首席执行官申华琼博士说道。“我对这个项目的持续进展感到非常乐观，它使我们离能为 ALS 患者提供治疗的那一天越来越近。”
“尽管是开发初期，但我们目前获得的动物数据是前所未有的。这可以给 ALS 患者带来新的希望，”谢军博士说道。“我们在家族性 SOD1 小鼠模型上用优化的治疗策略所取得的成功极大鼓励了我们探索这种方法在散发性 ALS上的潜力。”
肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种迅速发展和致命的神经退行性疾病，其特点是运动神经元的丧失带来的肌肉无力和瘫痪，最终在发病症状出现后2-5年内导致早期死亡。截至目前，ALS既无治愈也无逆转疾病进程的有效方法。尽管如此，许多将ALS相关的基因突变作为重要切入点的试验治疗方法已相继出现，例如超氧化物歧化酶1（SOD1）基因。在本项目中，研发团队力图使用优化的人工微RNA（amiRs）通过单次给药的方式来降低突变SOD1蛋白的水平，显著区别于重复给药的传统方法，比如反义寡核苷酸（ASO）和siRNA。
海报展示详情：
海报标题：AAV9携带优化的人工微RNA载体显著地提升SOD1-G93A ALS小鼠的生存期，呼吸以及运动神经元功能
报告作者：谢军博士，麻省大学医学院微生物学与生理系统副教授
海报编号：P398
会议地点：比利时布鲁塞尔Gare Maritime海报厅
日期和时间：10月25日18:15-19:30 和10月26日19:30-20:30
关于纽欧申医药
纽欧申医药是一家国际化的生物技术公司，采用小分子发现和基于 AAV 的基因治疗的双平台策略，专注于神经和精神疾病的创新药物和疗法研发。纽欧申医药在中国上海和美国波士顿均设有办公室，拥有一支在神经和精神疾病领域世界一流的新药研发团队，且有学术界和工业界资深领袖担任董事会成员和科学顾问委员。
关于麻省大学陈医学院
作为麻省大学系统下的五个校区之一，麻省大学陈医学院由陈曾熙医学院（T.H. Chan Medical School）、晨兴生物医学科学研究生院（Morningside Graduate School of Biomedical Sciences）、潭庆芬护理学研究生院 (Tan Chingfen Graduate School of Nursing）、公共服务咨询部门Commonwealth Consulting和MassBiologics（美国唯一一家非营利性、FDA许可的疫苗、生物制品和病毒载体基因治疗制造商）组成。麻省大学陈医学院的使命是通过在教育、研究、医疗保健的交付和公共服务方面的领导与创新推进麻省和世界各地不同区域的健康事业。在这一过程中，麻省大学陈医学院已成为世界一流研究机构和初级医疗教育的领导者，并连续多年被美国新闻与世界报道杂志评为初级医疗前10%的医学院。麻省大学陈医学院每年吸引超过3亿美元的研究资金，在全美医学院中排名前50。2021年，医学院获得了晨兴基金会（The Morningside Foundation）1.75亿美元的捐赠，并更名为麻省大学陈医学院。
