2023年12月12日，港股上市Biotech企业、国产CAR-T研发龙头科济药业发布公告，因为CMC问题暂停三项在美国进行的临床试验。
根据科济药业的公告内容透露，其在美国的子公司CARsgen Therapeutics Corporation，于北京时间12月11日晚上收到美国食品药品监督管理局（FDA）的 通知，要求暂停其三款CAR-T管线CT053、CT041和CT071的临床试验，等待FDA对位于北卡罗来纳州达勒姆的生产基地进行检查后得出的结论。
此次涉及的三款在研管线中，CT041一种靶向Claudin18.2蛋白质的自体CAR-T细胞候选产品，用于治疗Claudin18.2阳性实体瘤，主要治疗胃癌╱食管胃结合部腺癌及胰腺癌，是全球首个且唯一进入确证性II期临床的实体瘤 CAR-T 品种。CT053是一种升级的、用于治疗复发╱难治多发性骨髓瘤的全人源自体BCMA CAR-T细胞候选产品；CT071是一种靶向G蛋白偶联受体C组5成员D(GPRC5D)的自体CAR-T细胞候选产品，用于治疗复发╱难治多发性骨髓瘤或复发╱难治原发性浆细胞白血病。科济药业是国内CAR-T产业的龙头企业之一，其过往在中美两地进行产能扩建， 支持在研的CAR-T疗法的临床试验和产品商业化。在中国，公司于上海徐汇区临床生产工厂及上海金山区商业化生产工厂，自主生产慢病毒载体及 CAR-T 细胞，以支持在中国的临床试验和未来的CAR-T 细胞商业化。 在美国，公司在北卡罗来纳州达勒姆三角研究园拥有GMP生产工厂， 为公司在中国境外提供了自体CAR-T细胞产品生产能力，每年可以为700名患者提供服务。此次出现CMC问题，面临FDA进一步检查的，正式其位于美国北卡罗来纳州的生产基地。根据此前科济药业披露的兴起，其在研CAR-T产品，临床试验治疗患者总数超过500例，其中靶向BCMA CAR-T产品250余例，应该说已经具备了可观的生产能力。科济药业没有透露具体的CMC问题的细节，只是表态公司将对现行药品生产质量管理规范(cGMP)进行全面检查和改进，并承诺与FDA密切合作，解决检查发现的问题， 以确保临床试验和上市申请的顺利进行和高质量生产。CMC指医药产品的开发、许可、制造和持续营销中的化学、制造和控制流程，作为近年来兴起的一种全新疗法，CAR-T细胞的开发、制造、检测和临床评估都极具挑战。具体来说，CAR-T细胞的生产涉及多种生物材料和复杂的多步骤程序，这些都是CMC相关挑战的潜在来源。因此，生产过程的控制和适当的过程中和批次释放测试对于确保CAR-T细胞的安全、质量和批次间的一致性至关重要。目前尚不足以根据现有信息评估此次事件对于科济药业的具体影响，但是2023年显然是对包括科济药业在内的CAR-T研发企业的多事之秋。
FDA于2023年11月28日发布报告，揭示关于接受靶向BCMA或CD19自体CAR-T细胞免疫疗法治疗的患者中，出现T细胞肿瘤的风险；该报告引发了包括科济药业在内的多家CAR-T研发公司的股价波动。截至2023年上半年，科济药业净亏损4.04亿，账上尚有现金16亿人民币。
来源：医药投资部落
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