2024年4月24日，成都赜灵生物收到《四川大学华西医院临床试验伦理审查委员会批件》，同意我司开展“马来酸氟诺替尼片治疗中高危骨髓纤维化患者的有效性、安全性以及药代动力学的开放、阳性药对照、平行分组、多中心的II期临床试验”。
此次临床研究的主要研究者是由中国医学科学院血液病医院的肖志坚教授和四川大学华西医院血液内科主任牛挺教授共同担任，牵头开展多中心II期临床研究。
马来酸氟诺替尼片已经在I/IIa期骨髓增殖性肿瘤患者中开展了多个剂量组的安全性、耐受性和初步有效性研究，试验结果显示了优异的疗效及良好的安全性，具有真正的Best in class潜力。原发性血小板增多症（ET）和真性红细胞增多症（PV）IIa期也正同步开展中，该药未来可期。期待在两家组长单位的带领下尽快完成II期临床试验，惠及更多目前临床上未被满足的需求。
骨髓纤维化疾病介绍及研发背景
骨髓纤维化是一种由于骨髓造血组织中胶原增生，其纤维组织严重地影响造血功能所引起的一种骨髓增殖性肿瘤，原发性骨髓纤维化又称“骨髓硬化症”、“原因不明的髓样化生”。 该病多数进展缓慢，病程1～30年，部分可转变为急性白血病。少数表现急性骨髓纤维化，其病程短且凶险，多于1年内死亡。
欧美国家骨髓纤维化发病率约为0.4~0.6/10万人，多发于40岁以上群体，男性发病率略高于女性，近年来骨髓纤维化发病倾向年轻化，且疾病带来的血栓、出血风险及身体不适症状仍给患者造成极大困扰，使患者生活质量降低，除造血干细胞移植外，尚无完全治愈的方法，但造血干细胞移植后骨髓抑制所带来的感染、出血等并发症以及移植物抗宿主病等也给患者带来极大的痛苦，生活质量下降。目前对于骨纤患者来说，治疗主要集中于对贫血、出血等并发症的对症处理，迄今为止，已经有4种JAK2抑制剂批准用于临床。仅芦可替尼在中国上市，因此，针对中国的骨髓纤维化患者，也急需具有自主知识产权的新药上市，满足临床患者需求。
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