来源：生物智药
近日，基因治疗公司的大型交易涌现，相关股票指数十分强劲。本文汇总了各大公司对于基因治疗的研究进展，为该领域将来的市场走向提供参考。
很难高估诺华Novartis（NVS）与Avexis（AVXS）交易产生的影响。目前为止，大型生物制药公司对基因治疗的接触还有限，而那些已经进入该领域的公司则更专注于早期合作，比如辉瑞与Bamboo、Biogen与AGTC、Roche与4DMT、Abbvie与Voyager等。这是可以理解的，毕竟基因疗法产品具有独特的属性，比如：一次性不可逆治疗、缺乏长期随访机制和创造性的报销补偿模式。
在与Spark（ONCE）达成协议仅三个月后，诺华就以8.7亿美元的价格收购了Avexis，使诺华成为第一家看到基因治疗商业潜力的制药公司。这些交易使诺华无可争议地成为了基因治疗的领导者,并很有可能在明年的市场上推出两款产品。
投资者继续向基因疗法的IPO中注入资金。1月份，尽管Jim Wilson提出了安全顾虑，Solid Biosciences（SLDB）依旧成功上市； Homology Medicine（FIXX）在上个月完成了IPO，筹资1.65亿美元；第三家公司Rocket Pharmaceuticals（RCKT）借壳上市后募集了约7,800万美元。
由于投资者对Avexis的交易感到兴奋，基因疗法相关的股票就理所当然的强劲，但回顾过去9个月，基因疗法项目的实际数据并不总是如此令人兴奋。我又看了一遍17年7月份的名单，发觉总体表现并不是那么尽如人意。
Audentes – 仅仅一位患者的数据就足以令人兴奋
Audentes（BOLD）在X-连锁肌小管性肌病（XLMTM，一种罕见的肌肉疾病）早期但令人鼓舞的数据中脱颖而出。最显著的发现来自研究中的第一位患者（9个月大），其中包括治疗后12周内两个临床评分（包括神经肌肉和呼吸功能）的显著改善。重要的是，12周后患者获得的分数接近在健康儿童中观察到的分数。
第二位患者（约4岁，基线表现水平较高）在8周的随访中表现出温和的改善，尽管从第4周至第8周没有显示出改善，但仍达到了和第一位患者相同的神经肌肉评分。另外两名患者的数据没有显示出明显的改善，主要因为随访有限。（对于该疗法）令人担忧的一个原因是肌钙蛋白水平的升高，暗示可能存在的针对转导细胞的免疫反应。
下一次更新对于理解可靠性、耐用性和长期安全性将至关重要。如果这种疗效在其他患者中得到证实和维持，那么XLMTM可能是第一个用基因疗法进行治疗的肌肉适应症，也是AAV8靶向肌肉细胞（肝脏顶部）的证据。针对肌肉类疾病，基因疗法下一个目标适应症显然是DMD（杜氏型肌营养不良），目前有多个项目在临床一期试验（P1）中。
Voyager，REGENXBIO和Ultragenyx的混合数据
Voyager（VYGR）-- VY-AADC（治疗帕金森病）更新的数据是混合的，因为所有三个剂量组均表现出有效性的迹象，但是队列3未能如预期的那样表现并且没有剂量依赖性反应。
REGENEXBIO（RGNX）-- AMD公司RGX-314（治疗年龄相关性黄斑变性）的更新有限，仅公开的安全性资料看起来不错，并且眼内有蛋白质的剂量依赖性表达。完整的数据集预计在2018年晚些时候完成。
Ultragenyx（RARE）-- OTC（鸟氨酸转氨酶缺乏症）计划（DTX301，AAV8）的更新结果在之前令人失望，但后来开始显示有效活动的早期迹象。在接受DTX301最低剂量的三名患者中，一名患者实现了尿素生产的持续改善（OTC的特征是尿素生成受损）并停用了背景药物。另外两名患者没有获得任何改善，所以希望更高的剂量将能够提高临床响应的速度。
挫折——GenSight, Spark, Solid Bio
GenSight报道了LHON在临床三期的的阴性结果，LHON（leber遗传性视神经病）是一种罕见的眼科疾病。尽管公司的市场预期并不高，但这仍然是基因治疗领域最大的随机研究之一，并继续对玻璃体腔注射AAV的使用进行质疑。
Spark公司对于血友病A报告的数据不足（与我的看涨预测相反），但得益于对基因治疗的积极情绪以及管理层对未来数据的鼓励，股价得到了恢复。
Solid Biosciences -- 在第一例接受治疗的DMD（杜氏型肌营养不良）患者发生严重不良事件后，该公司的主导计划暂被临床搁置（clinical hold）。 Solid的安全问题只是个例（Sarepta的DMD项目在招募时没有任何重大问题），也提醒了大家该领域存在巨大的风险。
至关重要的一年
在2018年剩余的时间里，将会有20多项研究的重要结果出炉。到年底，投资者就应该能更好地了解目前的热情是否合理了。
